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ट्रांसलारना - अतलूरन

क्या है और आप ट्रांसलारना - अतलूरेन का उपयोग क्यों करते हैं?

ट्रांसलारना एक दवा है जिसमें सक्रिय पदार्थ एटलुरेन होता है । यह 5 वर्ष से अधिक उम्र के रोगियों में ड्यूकेन पेशी अपविकास के उपचार के लिए संकेत दिया जाता है जो चलने में सक्षम हैं। डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक आनुवांशिक बीमारी है जो धीरे-धीरे कमजोरी और मांसपेशियों के कार्य को नुकसान पहुंचाती है। डायस्ट्रोफिन जीन में एक विशिष्ट आनुवंशिक दोष (जिसे "बकवास उत्परिवर्तन" कहा जाता है) के कारण ड्यूकर्न डिस्ट्रोफी वाले रोगियों के संकीर्ण समूह में ट्रांसलारना का उपयोग किया जाता है। क्योंकि ड्यूकेन पेशी अपविकास वाले रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और 27 मई, 2005 को ट्रांसलारना को "अनाथ दवा" (दुर्लभ बीमारियों में इस्तेमाल होने वाली दवा) के रूप में नामित किया गया था।

Translarna - ataluren का उपयोग कैसे किया जाता है?

ट्रांसलारना केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त किया जा सकता है और विशेषज्ञ डॉक्टरों द्वारा उपचार शुरू किया जाना चाहिए जो ड्यूचेन / बेकर पेशी अपविकास के प्रबंधन में विशेषज्ञ हैं। ट्रांसलारना के साथ चिकित्सा शुरू करने से पहले, रोगियों को यह पुष्टि करने के लिए रक्त परीक्षण से गुजरना चाहिए कि यह बीमारी एक बकवास उत्परिवर्तन के कारण होती है और, परिणामस्वरूप, ट्रांसलारना के साथ इलाज के लिए उपयुक्त है। ट्रांसलारना दानों (100, 250 और 1 000 मिलीग्राम) के रूप में तरल या अर्ध-ठोस भोजन (जैसे कि दही) के साथ मिश्रित करने के लिए उपलब्ध है। ट्रांसलारना को दिन में तीन बार 10 मिलीग्राम / किग्रा (10 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम शरीर के वजन) की खुराक पर लिया जाना चाहिए, सुबह में 10 मिलीग्राम / किग्रा और शाम को 20 मिलीग्राम / किग्रा (40 मिलीग्राम की कुल खुराक के लिए) / किग्रा)। अधिक जानकारी के लिए, पैकेज पत्रक देखें।

ट्रांसलारना - अटलूरन कैसे काम करता है?

ड्यूकेन पेशी डिस्ट्रोफी वाले मरीजों में डिस्ट्रोफिन की कमी होती है, मांसपेशियों में प्रोटीन पाया जाता है। जैसा कि यह प्रोटीन संकुचन और विश्राम के दौरान मांसपेशियों को नुकसान से बचाने में मदद करता है, ड्यूकेन पेशी अपविकास वाले रोगियों में मांसपेशियों को चोट लगती है और समय के साथ वे अपने कार्यों को खो देते हैं। Duchenne पेशी अपविकास आनुवंशिक असामान्यताओं की एक श्रृंखला के कारण हो सकता है। ट्रांसलारना का उपयोग उन रोगियों में किया जाता है जिनकी बीमारी डिस्ट्रोफिन जीन में कुछ दोषों (बकवास उत्परिवर्तन कहलाती है) की उपस्थिति के कारण होती है, जो समय से पहले एक सामान्य डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन को अवरुद्ध कर देते हैं, जो कि एक छोटे से डायस्ट्रोफिन प्रोटीन को जन्म देता है, जो नहीं करता है ठीक से काम करने में सक्षम है। ट्रांसलारना इन रोगियों में दोष को दूर करने के लिए कोशिकाओं में मौजूद प्रोटीन-निर्माण तंत्र की अनुमति देकर कार्य करता है ताकि कोशिकाएं कार्यात्मक डायस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन कर सकें।

पढ़ाई के दौरान ट्रांसलारना - अतलूरन को क्या लाभ हुआ है?

ट्रांसलारना का अध्ययन मुख्य अध्ययन में 174 रोगियों को शामिल किया गया जिसमें डॉसुलरुलर ड्यूकेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी थी, जिसमें प्लेस्नो की दो खुराक (प्रतिदिन 40 मिलीग्राम / किग्रा और 80 मिलीग्राम / किग्रा प्रतिदिन) की तुलना प्लेसबो के साथ की गई थी। काल्पनिक उपचार)। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय दूरी में भिन्नता थी कि 48 सप्ताह के उपचार के बाद मरीज छह मिनट के भीतर पैदल चल सकते हैं। यद्यपि अध्ययन द्वारा एकत्र किए गए सभी आंकड़ों के परिणामों का एक प्रारंभिक विश्लेषण, ट्रांसलारना के साथ इलाज किए गए रोगियों और प्लेसिबो के साथ इलाज किए गए विषयों द्वारा तय की गई दूरी में महत्वपूर्ण अंतर को प्रकट नहीं करता है, आगे के विश्लेषण से पता चला है कि दैनिक रूप से इलाज किए गए समूह में चलने की क्षमता कम थी प्लेसीबो समूह की तुलना में 40 मिलीग्राम / किग्रा ट्रांसलारना: 48 सप्ताह की चिकित्सा के बाद, 40 मिलीग्राम / किग्रा ट्रांसलर्ना के साथ दैनिक व्यवहार वाले विषय प्लेसबो के साथ इलाज किए गए रोगियों की तुलना में औसत 31.3 मीटर अधिक चलने में सक्षम थे। निचली खुराक के इस लाभकारी प्रभाव को अन्य प्रभावकारिता मापदंडों में सुधार द्वारा भी पुष्टि की गई थी, जिसमें सीधे रोगियों की दैनिक गतिविधियों से संबंधित थे। उच्चतम खुराक (80 मिलीग्राम / किग्रा / दिन) के साथ कोई सुधार नहीं देखा गया।

ट्रांसलारना - एटलुरेन के साथ जोखिम क्या है?

ट्रांसलारना के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 लोगों में 1 से अधिक को प्रभावित कर सकते हैं) मतली, उल्टी और सिरदर्द हैं। जब अंतःशिरा के रूप में प्रशासित कुछ एंटीबायोटिक दवाओं को अमीनोग्लाइकोसाइड्स के रूप में जाना जाता है, तो ट्रांसकार्न का उपयोग नहीं किया जाना चाहिए। ट्रांसलारना के साथ सभी दुष्प्रभावों और प्रतिबंधों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

ट्रांसलारना - अतलूरन को क्यों मंजूरी दी गई है?

एजेंसी की कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि ट्रांसलारना के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए। उपलब्ध सीमित आंकड़ों और इस तथ्य के बावजूद कि प्रतिदिन 80 मिलीग्राम / किग्रा की उच्चतम खुराक के साथ कोई लाभ नहीं मिला, सीएचएमपी का मानना ​​था कि रोग की प्रगति में देरी करने के लिए 40 मिलीग्राम / किग्रा ट्रांसलारना की दैनिक खुराक दिखाई गई थी और यह कि सुरक्षा प्रोफ़ाइल चिंता का कारण नहीं थी। समिति ने डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी की गंभीरता और इस स्थिति से प्रभावित रोगियों के अस्वास्थ्यकर चिकित्सा प्रश्न को भी मान्यता दी। ट्रांसलारना ने "सशर्त अनुमोदन" प्राप्त किया। इसका मतलब है कि भविष्य में दवा के बारे में अधिक जानकारी उपलब्ध होगी, जिसे कंपनी को उपलब्ध कराना आवश्यक है। हर साल यूरोपीय मेडिसीन एजेंसी उपलब्ध नई जानकारी की समीक्षा करेगी और इस सारांश को उसी के अनुसार अपडेट किया जाएगा

ट्रांसलारना - एटलुरेन के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं

यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि ट्रांसलारना का उपयोग यथासंभव सुरक्षित रूप से किया जाए। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा विशेषताओं को उत्पाद विशेषताओं के सारांश में शामिल किया गया है और ट्रांसलारना के लिए पैकेज लीफलेट, जिसमें स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं। अधिक जानकारी जोखिम प्रबंधन योजना के सारांश में पाई जा सकती है।

Translarna - ataluren के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि ट्रांसलारना का उपयोग यथासंभव सुरक्षित रूप से किया जाए। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा विशेषताओं को उत्पाद विशेषताओं के सारांश में शामिल किया गया है और ट्रांसलारना के लिए पैकेज लीफलेट, जिसमें स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं। अधिक जानकारी जोखिम प्रबंधन योजना के सारांश में पाई जा सकती है।

Translarna के बारे में अन्य जानकारी - ataluren

31 जुलाई 2014 को, यूरोपीय आयोग ने ट्रांसलारना के लिए मान्य एक विपणन प्राधिकरण को पूरे यूरोपीय संघ में मान्य किया। ट्रांसलारना के साथ इलाज के बारे में अधिक जानकारी के लिए, पैकेज लीफलेट (EPAR का हिस्सा) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें। ट्रांसफर से संबंधित अनाथ औषधीय उत्पादों पर समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.Europa.eu/Find दवा / मानव दवा / दुर्लभ रोग पदनाम। इस सार का अंतिम अद्यतन: 08-2014