ओरफैडिन - नटिसिनोन

Orfadin क्या है?

Orfadin एक दवा है जिसमें सक्रिय पदार्थ nitisinone शामिल है और यह सफेद कैप्सूल (2, 5 और 10 मिलीग्राम) के रूप में उपलब्ध है।

Orfadin का उपयोग किस लिए किया जाता है?

Orfadin का उपयोग वंशानुगत tyrosinemia प्रकार 1 (HT-1) के इलाज के लिए किया जाता है। यह एक दुर्लभ शिशु रोग है जिसमें शरीर अमीनो एसिड टायरोसिन को पूरी तरह से ख़राब नहीं कर सकता है। नतीजतन, हानिकारक पदार्थ शरीर में बनते हैं और जमा होते हैं, जिससे छोटे बच्चों में जिगर की गंभीर समस्याएं और यकृत कैंसर होता है। Orfadin को एमिनो एसिड टायरोसिन और फेनिलएलनिन में कम आहार पर दिया जाता है।

क्योंकि HT-1 के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और 29 दिसंबर 2000 को Orfadin को "अनाथ दवा" (दुर्लभ बीमारियों के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) का दर्जा दिया गया था।

दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

Orfadin का उपयोग कैसे किया जाता है?

ओटीएफ -1 के साथ रोगियों के उपचार में अनुभवी चिकित्सकों द्वारा ओराफेडिन के साथ उपचार शुरू किया जाना चाहिए और निगरानी की जानी चाहिए। उपचार जल्द से जल्द शुरू किया जाना चाहिए और रोगी की प्रतिक्रिया और शरीर के वजन के आधार पर ओराफेडिन की खुराक को समायोजित किया जाना चाहिए।

अनुशंसित शुरुआती खुराक 1 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम शरीर के वजन को दो खुराक में विभाजित किया गया है। कैप्सूल आम तौर पर पूरे में घिरे होते हैं, लेकिन इन्हें खोला जा सकता है और इसमें थोड़ी मात्रा में पानी या भोजन मिलाया जाता है, जिसे तुरंत निगल लेना चाहिए। Orfadin को दीर्घकालिक उपयोग के लिए संकेत दिया जाता है। मरीजों की निगरानी हर छह महीने में की जानी चाहिए।

Orfadin कैसे काम करता है?

टायरोसिन शरीर में विभिन्न एंजाइमों द्वारा चयापचय किया जाता है। HT-1 वाले मरीज इनमें से एक एंजाइम से वंचित हैं, इसलिए इसके शरीर में टायरोसिन को ठीक से समाप्त नहीं किया गया है, लेकिन यह हानिकारक पदार्थों में बदल जाता है। Orfadin में सक्रिय संघटक Nitisone, एक एंजाइम को रोकता है जो टायरोसिन को हानिकारक पदार्थों में परिवर्तित करता है। हालांकि, जब ओरफैडिन के साथ उपचार के दौरान शरीर में टायरोसिन रहता है, तो रोगियों को टायरोसिन में एक विशेष आहार का पालन करना चाहिए। फेनिलएलनिन में आहार भी खराब होना चाहिए, क्योंकि यह शरीर में टायरोसिन में बदल जाता है।

ओरफैडिन पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?

25 देशों के 87 अस्पतालों में 257 रोगियों पर ऑर्फेडिन का बड़ा अध्ययन एक "दयालु उपयोग" कार्यक्रम के भाग के रूप में किया गया था। यह एक कार्यक्रम है जिसमें डॉक्टर अंतिम रूप से अधिकृत होने से पहले एक रोगी के लिए दवा का अनुरोध कर सकते हैं। अध्ययन ने ओराफेडिन के अस्तित्व पर प्रभाव को देखा और इसकी तुलना एचटी -1 वाले रोगियों में जीवित रहने का वर्णन करने वाली चिकित्सा पत्रिकाओं में प्रकाशित रिपोर्टों से की और केवल संशोधित आहार के साथ इलाज किया।

पढ़ाई के दौरान Orfadin ने क्या फायदा दिखाया है?

Orfadin का मुख्य लाभ जीवन प्रत्याशा में काफी वृद्धि करना है। उदाहरण के लिए, HT1 के साथ दो महीने से कम उम्र के बच्चे को केवल आहार खाने से पांच साल जीवित रहने की 28% संभावना होगी। थेरैडिन को थेरेपी से जोड़कर, जीवित रहने की दर 82% तक पहुंच जाती है। जितनी जल्दी चिकित्सा शुरू की जाती है, जीवित रहने की संभावना उतनी ही अधिक होती है।

Orfadin से जुड़ा जोखिम क्या है?

Orfadin के साथ सबसे सामान्य दुष्प्रभाव (100 में 1 और 10 रोगियों के बीच देखा जाता है) थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (निम्न रक्त प्लेटलेट मायने रखता है), ल्यूकोपेनिया (कम श्वेत रक्त कोशिका गिनती), ग्रैनुलोसाइटोपेनिया (निम्न कणिकागुल्मता स्तर, श्वेत रक्त कोशिका का एक प्रकार) रक्त), नेत्रश्लेष्मलाशोथ (झिल्ली की सूजन जो पलक को ढंकती है), कॉर्निया की अपारदर्शिता (कॉर्निया की अस्पष्टता, पुतली के सामने की पारदर्शी परत), केराटाइटिस (कॉर्निया की सूजन), फोटोफोबिया (आंखों की रोशनी के प्रति संवेदनशीलता में वृद्धि) और दर्द होता है। आईपीस। इन लक्षणों में से कई रोगियों के अपर्याप्त आहार के कारण ऊंचा टायरोसिन के स्तर के कारण हो सकते हैं। Orfadin के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

Orfadin का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो nitisinone या दवा के किसी भी अन्य अवयवों के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हैं।

ऑर्फ़डिन को क्यों अनुमोदित किया गया है?

कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने कहा कि ऑर्फ़डिन HT-1 का एक प्रभावी उपचार प्रतीत होता है, विशेषकर यदि रोगी के लिवर के बहुत अधिक क्षतिग्रस्त होने से पहले शुरू किया गया हो। ओरफैडिन भी साहित्य में सूचित एकमात्र संशोधित आहार के साथ प्राप्त परिणामों की तुलना में रोगियों के लिए बेहतर परिणाम देता है। CHMP ने इसलिए तय किया कि ऑर्फ़ैडिन के लाभ, tyrosine और फेनिलएलनिन में खराब आहार के साथ HT-1 की पुष्टि निदान के साथ रोगियों के उपचार के लिए इसके जोखिमों से अधिक है। इसलिए समिति ने ओरफैडिन के लिए विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की।

Orfadin पर अधिक जानकारी

यूरोपीय आयोग ने 21 फरवरी 2005 को यूरोपियन यूनियन फॉर ऑरफैडिन से स्वीडिश ऑर्फन इंटरनेशनल एबी के लिए एक विपणन प्राधिकरण को मान्य किया।

प्रारंभ में, ओर्फाडिन को "असाधारण परिस्थितियों" के तहत अधिकृत किया गया था, क्योंकि चूंकि बीमारी दुर्लभ है, अनुमोदन के समय बहुत कम जानकारी उपलब्ध थी। जैसा कि कंपनी ने अनुरोध की गई अतिरिक्त जानकारी प्रदान की है, "असाधारण परिस्थितियों" से संबंधित शर्त को 21 सितंबर 2009 को हटा दिया गया था।

Orfadin पर अनाथ औषधीय उत्पाद समिति की राय को संक्षेप में बताने के लिए यहां क्लिक करें।

Orfadin के लिए पूर्ण EPAR यहाँ है।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 07-2009