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गैलाफोल्ड - मिगलस्टैट

यह क्या है और गैलाफोल्ड क्या है - मिगलस्टैट किसके लिए उपयोग किया जाता है?

गैलाफॉल्ड एक दवा है जिसका उपयोग 16 साल और पुराने फैब्री रोग के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है। यह एक दुर्लभ विरासत में मिली बीमारी है जिसमें रोगी जीन के विभिन्न उत्परिवर्तन (विविधताएं) प्रस्तुत करते हैं, जो अल्फा-गैलेक्टोसिडेस ए नामक एक एंजाइम के उत्पादन के लिए जिम्मेदार होते हैं, जो आमतौर पर ग्लोबोट्रायोसिलसिमाइड (जीएल -3) नामक एक वसायुक्त पदार्थ का विघटन करता है। फैब्री रोग वाले रोगियों में, यह एंजाइम ठीक से काम नहीं करता है। नतीजतन, जीएल -3 को विघटित नहीं किया जा सकता है और कार्डिएक और वृक्क कोशिकाओं सहित शरीर के विभिन्न कोशिकाओं में जमा हो जाता है।

चूंकि फेब्री रोग के रोगियों की संख्या छोटी है, इसलिए बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और 22 मई, 2006 को गैलाफोल्ड को "अनाथ चिकित्सा" (दुर्लभ बीमारियों में इस्तेमाल होने वाली दवा) के रूप में वर्गीकृत किया गया है।

गैलाफोल्ड में सक्रिय संघटक माइगलास्ट होता है।

गैलाफोल्ड कैसे होता है - माइगलास्टैट का उपयोग किया जाता है?

गलाफॉल्ड केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त किया जा सकता है और फैब्री रोग के निदान और उपचार में अनुभवी चिकित्सक द्वारा शुरू किया जाना चाहिए।

गैलफॉल्ड कैप्सूल (123 मिलीग्राम) के रूप में उपलब्ध है। गैलाफोल्ड की अनुशंसित खुराक हर दूसरे दिन एक कैप्सूल है, जो भोजन की खपत से कम से कम 2 घंटे पहले मौखिक रूप से लिया जाता है।

गैलफॉल्ड का उपयोग केवल उन रोगियों में किया जाना चाहिए जिनके अल्फा-गैलेक्टोसिडेस ए जीन में कुछ परिवर्तन हैं। आगे की जानकारी के लिए, उत्पाद विशेषताओं (EPAR का हिस्सा) का सारांश देखें।

गैलाफोल्ड - मिगलस्टैट कैसे काम करता है?

गैलाफोल्ड में सक्रिय संघटक माइगैलास्टैट होता है, जो एंजाइम को स्थिर करते हुए, अल्कलगैलेक्टोसिडेज़ ए के कुछ अस्थिर रूपों को बांधता है। यह एंजाइम को कोशिका के क्षेत्रों में ले जाने की अनुमति देता है जहां वह जीएल -3 को तोड़ सकता है।

पढ़ाई के दौरान गैलाफोल्ड - मिगलस्टैट से क्या लाभ हुआ है?

गैलाफोल्ड का अध्ययन दो मुख्य अध्ययनों में किया गया है जिसमें फैब्री रोग के कुल 127 मरीज शामिल हैं।

पहले अध्ययन, जिसमें 67 रोगियों में प्लेसबो (एक डमी उपचार) के साथ गैलाफोल्ड की तुलना की गई थी, ने रोगियों के अनुपात का मूल्यांकन किया, जिन्होंने उपचार के लिए प्रतिक्रिया दी (गुर्दे में जीएल -3 जमा की कम से कम 50% की कमी के रूप में परिभाषित) । सामान्य तौर पर, जीएलए -3 जमा को कम करने में गैलाफोल्ड प्लेसबो की तुलना में अधिक प्रभावी नहीं था; हालांकि, अन्य विश्लेषणों में केवल उन आनुवंशिक उत्परिवर्तन वाले रोगियों को शामिल किया गया है जिन्हें गैलाफोल्ड के साथ इलाज किया जा सकता है, ने दिखाया कि रोगियों ने 6 महीने के उपचार के बाद प्लेसबो की तुलना में गैलाफोल्ड का बेहतर जवाब दिया।

60 रोगियों में से दूसरा अध्ययन, गैल्फोल्ड की तुलना एगल्सिडेज़ अल्फ़ा और एगल्सिडेज़ बीटा पदार्थों के साथ करता है, लापता एंजाइम के लिए दो प्रतिस्थापन उपचार। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय 18 महीने के उपचार के बाद रोगियों के गुर्दे समारोह में परिवर्तन था। इस अध्ययन में, रोगी के गुर्दे के कार्य को स्थिर करने में एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के रूप में गैलाफोल्ड प्रभावी था।

गैलाफोल्ड - मिगलस्टैट से जुड़ा जोखिम क्या है?

गैलाफोल्ड का सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 लोगों में लगभग 1 को प्रभावित कर सकता है) सिरदर्द है।

गैलाफोल्ड के साथ रिपोर्ट किए गए सभी प्रतिबंधों और दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

गैलाफॉल्ड - मिगलास्टैट को क्यों मंजूरी दी गई है?

एजेंसी की कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने निर्णय लिया कि गैलाफॉल्ड के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए। समिति ने कहा कि गैलाफॉल्ड का अध्ययन सीमित संख्या में रोगियों में किया गया है, हालांकि इस तरह के दुर्लभ रोग के लिए उपलब्ध साक्ष्य पर्याप्त माना जाता है। CHMP ने यह भी माना कि Galafold को मौखिक रूप से लिया जाता है और यह एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी जैसे अन्य अधिकृत उपचारों पर एक फायदा हो सकता है, जो कि एक नस में जलसेक (ड्रिप) द्वारा दिया जाता है। सुरक्षा के लिए, गालाफोल्ड को अच्छी तरह से सहन किया गया था।

गैलाफोल्ड - मिगलस्टैट के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि गैलाफोल्ड का उपयोग यथासंभव सुरक्षित रूप से किया जाता है। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा विशेषताओं को उत्पाद विशेषताओं के सारांश में शामिल किया गया है और गैलाफोल्ड के लिए पैकेज लीफलेट में शामिल किया गया है, जिसमें स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा उचित सावधानी बरती जानी चाहिए।

Galafold - Migalastat के बारे में अधिक जानकारी

गैलाफोल्ड के पूर्ण EPAR के लिए, एजेंसी की वेबसाइट पर जाएँ: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवा / यूरोपीय सार्वजनिक मूल्यांकन रिपोर्ट। गैलाफोल्ड के साथ उपचार के बारे में अधिक जानकारी के लिए, पैकेज लीफलेट (EPAR का हिस्सा) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें।

गैलाफोल्ड से संबंधित अनाथ औषधीय उत्पादों के लिए समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवा / दुर्लभ रोग पदनाम।