ब्राइनुरा - सेरलिप्लोनसे अल्फ़ा

ब्राइनुरा क्या है - सेरलिप्लोनसे अल्फ़ा?

ब्राइनुरा, न्यूरोनल टाइप 2 सेलेओइड लिपोफ्यूसिनोसिस (सीएलएन 2) के उपचार के लिए एक दवा है, जो प्रगतिशील मस्तिष्क क्षति के लिए बच्चों में वंशानुगत विकार है।

क्योंकि CLN2 के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और 13 मार्च, 2013 को ब्राइनुरा को "अनाथ दवा" (दुर्लभ बीमारियों में इस्तेमाल होने वाली दवा) के रूप में वर्गीकृत किया गया है।

Brineura में सक्रिय संघटक cerliponase alfa होता है।

ब्राइनुरा - अल्फ़ा सेरलिपोनज़ का उपयोग कैसे करें?

ब्राइनुरा सीधे मस्तिष्क में संक्रमित होता है। प्रारंभिक जलसेक से पहले, रोगी को एक उपकरण को प्रत्यारोपित करने के लिए सर्जरी से गुजरना होगा, जो खोपड़ी के बाहर से मस्तिष्क तक द्रव गुहा के माध्यम से जाता है, जहां दवा जारी की जाती है।

इन्फ्यूशन हर दो सप्ताह में एक बार एक स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर द्वारा दिया जाता है जो मस्तिष्क में दवाओं के प्रशासन में अनुभवी होता है। जलसेक प्रतिक्रियाओं के जोखिम को कम करने के लिए, अन्य रोगियों को ब्राइनुरा के उपचार से पहले या दौरान दिया जा सकता है या जलसेक धीमा हो सकता है। उपचार तब तक जारी रह सकता है जब तक रोगी को इससे लाभ न हो।

ब्राइनुरा केवल एक नुस्खे के साथ प्राप्त किया जा सकता है। अधिक जानकारी के लिए, पैकेज पत्रक देखें।

Brineura - Cerliponase अल्फा कैसे काम करता है?

CLN2 वाले मरीजों में सामान्य मस्तिष्क के विकास के लिए आवश्यक एंजाइम की कमी होती है जिसे ट्रिपेप्टिडिल-पेप्टिडेज़ 1 (TPP1) कहा जाता है। Brineura, cerliponase alfa में सक्रिय पदार्थ, TPP1 की एक प्रति है और इसका उपयोग लापता एंजाइम के स्थान पर किया जाता है।

रक्त-मस्तिष्क बाधा को बायपास करने के लिए दवा को सीधे मस्तिष्क में डाला जाता है, एक सुरक्षात्मक बाधा जो मस्तिष्क से रक्त के प्रवाह को अलग करती है और दवाओं जैसे पदार्थों को मस्तिष्क के ऊतकों में प्रवेश करने से रोकती है।

पढ़ाई के दौरान Brineura - Cerliponase Alfa से क्या लाभ हुआ?

पहले अध्ययनों में यह दिखाया गया था कि ब्राइनुरा उस दर को कम कर देता है जिस पर मानक रेटिंग पैमाने के अनुसार रोग की प्रगति होती है।

23 बच्चों (मतलब 4 साल) के एक अध्ययन में लगभग एक साल तक ब्राइनुरा के साथ इलाज किया गया, उनमें से 20 (87%) ने मोटर में 2 अंक का नुकसान नहीं दिखाया और भाषा कौशल उन रोगियों में ऐतिहासिक रूप से मनाया गया जो उपचार प्राप्त नहीं करते थे।

मूल्यांकन चिकित्सकों द्वारा किया गया था जिन्होंने रोगियों को मोटर और भाषा कौशल (जहां 0 का मतलब अधिक गंभीर है और 3 सामान्य है) के लिए अलग-अलग स्कोर सौंपा। एक मरीज के अंतिम स्कोर में दो अंकों का योग होता है।

एक अनुवर्ती अध्ययन में ब्राइनुरा के लाभ एक और वर्ष तक चले; परिणामों से पता चला कि अधिकांश रोगियों में रोग धीमा हो सकता है। यह अध्ययन अभी भी जारी है।

Brineura - Cerliponase Alfa से जुड़े जोखिम क्या हैं?

ब्राइनुरा के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 5 लोगों में 1 से अधिक को प्रभावित कर सकते हैं) बुखार, सीएसएफ में कम प्रोटीन का स्तर (मस्तिष्क और रीढ़ की हड्डी में तरल पदार्थ), ईसीजी में असामान्यताएं (हृदय गतिविधि की एक परीक्षा) हैं, उल्टी, ऊपरी श्वसन पथ के संक्रमण (नाक और गले के संक्रमण) और हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) प्रतिक्रियाएं। ब्राइनुरा के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

ब्राइनुरा का उपयोग उन रोगियों में नहीं किया जाना चाहिए जिन्होंने ब्राइनुरा के साथ संभावित घातक अतिसंवेदनशीलता का अनुभव (संभावित एलर्जी) किया है और जिनके लक्षण फिर से आ गए हैं जब दवा दोबारा दी गई है। इसके अलावा, जिन रोगियों को शंट से प्रत्यारोपित किया गया है, उन्हें मस्तिष्क से अतिरिक्त तरल पदार्थ निकालने के लिए प्रशासित किया जाना चाहिए। अंत में, ब्राइनुरा को मरीजों को नहीं दिया जाना चाहिए, अगर उपकरण में कोई समस्या हो, जैसे रिसाव या संक्रमण।

Brineura - Cerliponase Alfa को क्यों अनुमोदित किया गया है?

उपलब्ध आंकड़ों से पता चलता है कि ब्राइनुरा CLN2 के रोगियों में मोटर और भाषा कौशल को कम करने में मदद करता है, एक ऐसी बीमारी जिसके लिए कोई अन्य उपचार नहीं हैं।

सुरक्षा के संबंध में, डेटा से कोई अस्वीकार्य समस्या नहीं निकलती है। एजेंसी ने मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों के लिए समिति (CHMP) इसलिए निष्कर्ष निकाला कि Brineura के लाभों ने जोखिमों को कम कर दिया और सिफारिश की कि इसे EU में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाएगा।

ब्राइनुरा को "असाधारण परिस्थितियों" के तहत अधिकृत किया गया था क्योंकि रोग की दुर्लभता के कारण ब्राइनुरा पर पूरी जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं था। हर साल यूरोपीय मेडिसीन एजेंसी उपलब्ध नई जानकारी की समीक्षा करेगी और इस सारांश को उसी के अनुसार अपडेट किया जाएगा।

क्या जानकारी अभी भी ब्राइनुरा के लिए प्रतीक्षित है?

चूंकि ब्राइनुरा को असाधारण परिस्थितियों में अधिकृत किया गया है, इसलिए कंपनी जो इसका विपणन करती है, वह दवा की सुरक्षा पर अध्ययन से अतिरिक्त डेटा प्रदान करेगी, जिसमें लंबे समय तक उपयोग किए जाने पर एलर्जी का खतरा होता है, और गिरावट को धीमा करने या रोकने में इसकी दीर्घकालिक प्रभावशीलता मोटर और भाषा कौशल अध्ययन में दो वर्ष से कम उम्र के बच्चे शामिल होंगे, जिनके लिए वर्तमान में कोई डेटा नहीं है।

Brineura के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं - Cerliponase Alfa?

ब्राइनुरा का विपणन करने वाली कंपनी यह सुनिश्चित करेगी कि सभी स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों को जो दवा का उपयोग करना चाहिए, उनके पास प्रशिक्षण सामग्री है कि इसका उपयोग कैसे करें और डिवाइस से संबंधित समस्याओं को कैसे रोका जाए, जैसे संक्रमण या रुकावट।

ब्राइनुरा को सुरक्षित रूप से और प्रभावी ढंग से उपयोग करने के लिए स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा पालन की जाने वाली सिफारिशों और सावधानियों को उत्पाद विशेषताओं के सारांश और पैकेज पत्रक में भी शामिल किया गया है।

Brineura के बारे में अधिक जानकारी - Cerliponase Alfa

ब्राइनुरा के पूर्ण EPAR के लिए एजेंसी की वेबसाइट पर जाएँ: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवा / यूरोपीय सार्वजनिक मूल्यांकन रिपोर्ट। ब्राइनुरा के साथ उपचार के बारे में अधिक जानकारी के लिए, पैकेज लीफलेट (EPAR का हिस्सा) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें।

ब्राइनुरा से संबंधित अनाथ औषधीय उत्पादों के लिए समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवा / दुर्लभ रोग पदनाम।