Fabrazyme क्या है?
Fabrazyme अंतःशिरा जलसेक (एक नस में ड्रिप) के लिए एक समाधान है, जिसमें सक्रिय तत्व के रूप में एगल्सीडस बीटा होता है।
Fabrazyme के लिए क्या प्रयोग किया जाता है?
Fabrazyme का उपयोग फैब्री रोग के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है, जो एक दुर्लभ वंशानुगत बीमारी है। इस रोग से पीड़ित रोगी अल्फा-गैलेक्टोसिडेज ए नामक एंजाइम की कमी को पेश करते हैं। यह एंजाइम सामान्य रूप से लिपिड ग्लोबोट्रायोसिलरैमाइड (जीएल -3) को तोड़ देता है। यदि यह एंजाइम की कमी है, तो जीएल -3 को विघटित नहीं किया जा सकता है और शरीर की कोशिकाओं में जमा हो सकता है, जैसे कि गुर्दे की कोशिकाएं।
इस बीमारी के रोगियों में लक्षणों की एक विस्तृत श्रृंखला होती है, जिसमें गंभीर विकार जैसे कि गुर्दे की विफलता, हृदय की समस्याएं और स्ट्रोक शामिल हैं।
इस बीमारी से प्रभावित रोगियों की कम संख्या को देखते हुए, इसे "दुर्लभ" माना जाता था और, 8 अगस्त 2000 को, फैब्राज़िम को "अनाथ दवा" (दुर्लभ बीमारियों के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) के रूप में परिभाषित किया गया था।
दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।
Fabrazyme का उपयोग कैसे किया जाता है?
केवल एक डॉक्टर जिसे फेब्री रोग या अन्य विरासत में मिली चयापचय संबंधी बीमारियों के रोगियों के उपचार में अनुभव होता है, फैब्राज़ीम लिख सकता है। फैब्राज़ीम की खुराक शरीर के वजन के प्रति पाउंड 1 मिलीग्राम है, हर दो सप्ताह में एक बार अंतःशिरा जलसेक के रूप में दिया जाता है। जलसेक संबंधी प्रतिक्रियाओं के जोखिम को कम करने के लिए प्रारंभिक जलसेक दर 0.25 मिलीग्राम प्रति मिनट (15 मिलीग्राम प्रति घंटे) से अधिक नहीं होनी चाहिए। बाद के संक्रमण में जलसेक की दर धीरे-धीरे बढ़ाई जा सकती है। एक अध्ययन में बच्चों को दिए जाने पर फैब्राज़ीम को देखा गया और इस निष्कर्ष पर पहुंचा कि आठ से 16 वर्ष की उम्र के बच्चों को एक ही खुराक पर दवा दी जा सकती है। गंभीर गुर्दे की चोट वाले रोगी उपचार के लिए कम प्रतिक्रिया दे सकते हैं। Fabrazyme दीर्घकालिक उपयोग के लिए अभिप्रेत है।
Fabrazyme कैसे काम करता है?
Fabrazyme एक प्रतिस्थापन एंजाइमेटिक थेरेपी को लागू करने की अनुमति देता है। इस प्रकार की चिकित्सा रोगियों को उस एंजाइम के साथ प्रदान करती है जिसकी उन्हें आवश्यकता होती है। Fabrazyme को अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ ए एंजाइम को बदलने का इरादा है, जो फेब्री रोग वाले लोगों में कमी है। फैब्राज़ीम में सक्रिय पदार्थ एगल्सिडेज़ बीटा है, जो "पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी" नामक एक विधि द्वारा उत्पादित एंजाइम के मानव रूप की एक प्रति है: एंजाइम एक सेल द्वारा निर्मित होता है जिसमें एक जीन (डीएनए) पेश किया गया है जो पीढ़ी को संभव बनाता है। यह प्रतिस्थापन एंजाइम जीएल -3 के टूटने को बढ़ावा देता है और इसे रोगी की कोशिकाओं में जमा होने से रोकता है।
Fabrazyme पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?
73 वयस्क रोगियों को मिलाकर तीन नैदानिक परीक्षण प्रस्तुत किए गए। मुख्य अध्ययन में, फैब्राज़ीम की तुलना 58 रोगियों में प्लेसबो (एक डमी उपचार) से की गई थी, जो गुर्दे की कोशिकाओं से जीएल -3 के उन्मूलन पर दवा के प्रभाव को मापता है।
Fabrazyme की प्रभावकारिता की जांच भी आठ साल से 16 साल की उम्र के 16 बच्चों में की गई थी, जो Fabry रोग से प्रभावित थे।
पढ़ाई के दौरान फ़ेब्राज़ीम से क्या लाभ हुआ?
मुख्य अध्ययन में, फैब्राज़ीम ने 20 सप्ताह के उपचार के बाद गुर्दे की कोशिकाओं से जीएल -3 को काफी हद तक समाप्त कर दिया। प्लेसबो समूह में अशक्त प्रभावों की तुलना में फैब्राज़ीम के साथ इलाज करने वाले रोगियों में से सत्तर प्रतिशत लिपिड उन्मूलन का उच्चतम स्तर था। इससे लक्षणों में सुधार या बीमारी का स्थिरीकरण हो सकता है।
यहां तक कि फैब्राज़ीम के साथ इलाज किए गए बच्चों में भी, रक्त में जीएल -3 के स्तर में कमी देखी गई, 20 सप्ताह के उपचार के बाद सभी बच्चे सामान्य स्तर पर पहुंच गए। इसके अलावा, बच्चों के जीवन के लक्षणों और गुणवत्ता में सुधार हुआ है।
Fabrazyme से जुड़ा जोखिम क्या है?
अध्ययन के दौरान, फैब्राज़ीम के सबसे आम दुष्प्रभाव (10 में एक से अधिक रोगी) दवा के बजाय जलसेक के कारण होते हैं। सबसे आम प्रतिक्रियाएं बुखार और ठंड लगना हैं। अन्य सामान्य दुष्प्रभाव सिरदर्द, पेरेस्टेसिया (असामान्य संवेदनाएं जैसे झुनझुनी और झुनझुनी), मतली, उल्टी, लालिमा और ठंड की सनसनी थी। बच्चों में देखा जाने वाला दुष्प्रभाव वयस्कों में देखा गया समान था। Fabrazyme के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज कैटलॉग देखें।
Fabrazyme लेने वाले मरीजों में एंटीबॉडी विकसित हो सकती हैं (Fabrazyme की प्रतिक्रिया के रूप में उत्पन्न प्रोटीन, जो उपचार को प्रभावित कर सकता है)।
Fabrazyme का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो एगल्सिडेज़ बीटा या दवा के अन्य अवयवों के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।
फैब्राज़ीम को क्यों मंजूरी दी गई है?
कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज (सीएचएमपी) ने माना कि फैब्री बीमारी के रोगियों के लिए, फैब्राज़ीम के साथ उपचार दीर्घकालिक नैदानिक लाभ पैदा करने में सक्षम है। सीएचएमपी ने माना कि फैब्रीज बीमारी के एक पुष्टि निदान के साथ रोगियों में दीर्घकालिक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के मामले में फैब्राज़ीम के लाभों को जोखिम में डाल दिया गया है, और इसलिए सिफारिश की गई कि इसे विपणन प्राधिकरण दिया जाए।
Fabrazyme को शुरुआत में असाधारण परिस्थितियों में अधिकृत किया गया था, क्योंकि यह देखते हुए कि यह एक दुर्लभ बीमारी का इलाज करने के लिए उपयोग किया जाता है, अनुमोदन के समय उपलब्ध डेटा सीमित था।
चूंकि निर्माण कंपनी ने अतिरिक्त जानकारी का अनुरोध किया था, इसलिए 6 फरवरी 2008 को "असाधारण परिस्थितियों" से संबंधित शर्त को हटा दिया गया था।
Fabrazyme पर अधिक जानकारी
3 अगस्त 2001 को, यूरोपीय आयोग ने फ़ेब्रिज़ाइम के लिए पूरे यूरोपियन यूनियन में एक मार्केटिंग प्राधिकरण को मान्य किया, जो कि Genzyme Europe BV को दिया गया था। 3 अगस्त, 2006 को इस प्राधिकरण का नवीनीकरण किया गया।
अनाथ औषधीय उत्पाद के रूप में फैब्राज़िम की योग्यता का पंजीकरण यहां उपलब्ध है।
आप मूल्यांकन का पूरा संस्करण देख सकते हैं (EPAR) यहाँ उपलब्ध है।
इस सारांश का अंतिम अद्यतन: ०२ - २००
