Myozyme - अल्ग्लुकोसिडेज़ अल्फ़ा

Myozyme क्या है?

Myozyme आसव के लिए एक समाधान (एक नस में ड्रिप) की तैयारी के लिए पाउडर के रूप में आता है। दवा में सक्रिय पदार्थ अल्ग्लुकोसाइड अल्फ़ा होता है।

Myozyme के लिए क्या उपयोग किया जाता है?

Myozyme का उपयोग पोम्पे रोग के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है, जो एक दुर्लभ विरासत में मिली बीमारी है। इस बीमारी के रोगियों में, अल्फा-ग्लूकोसिडेस नामक एक एंजाइम की कमी देखी जाती है। यह एंजाइम सामान्य रूप से ग्लाइकोजन (एक कार्बोहाइड्रेट) को ग्लूकोज में परिवर्तित करता है। यदि यह एंजाइम गायब है, तो ग्लाइकोजन कुछ ऊतकों में जम जाता है, विशेष रूप से हृदय और मांसपेशियों में, जिसमें डायाफ्राम (फेफड़ों के नीचे मुख्य श्वसन मांसपेशी) शामिल है। ग्लाइकोजन का प्रगतिशील संचय विभिन्न संकेतों और लक्षणों का कारण है, जिसमें बढ़े हुए हृदय, साँस लेने में कठिनाई और मांसपेशियों की कमजोरी शामिल है। यह रोग जन्म के समय ही प्रकट हो सकता है, लेकिन बाद में भी। देर से शुरुआत के इस रूप के लिए मायोज़ाइम के लाभों का प्रदर्शन नहीं किया गया है।

चूंकि पोम्पे रोग के रोगियों की संख्या छोटी है, इसलिए बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और 14 फरवरी 2001 को Myozyme को "अनाथ चिकित्सा" (दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) के रूप में वर्णित किया गया है।

दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

Myozyme का उपयोग कैसे किया जाता है?

इस औषधीय उत्पाद का उपयोग एक डॉक्टर द्वारा पर्यवेक्षण किया जाना चाहिए जो पोम्पे रोग या उसी प्रकार के अन्य विरासत में मिली बीमारियों के प्रबंधन में अनुभवी है।

Myozyme का उपयोग शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम 20 मिलीग्राम के जलसेक के रूप में किया जाता है, हर दो सप्ताह में एक बार दिया जाता है। प्रारंभिक जलसेक दर 1 मिलीग्राम / किग्रा प्रति घंटा है, धीरे-धीरे 2 मिलीग्राम / किग्रा / घंटा हर 30 मिनट की वृद्धि के साथ, जब तक कि अधिकतम 7 मिलीग्राम / किग्रा / घंटा की दर तक नहीं पहुंच जाती है। Myozyme बच्चों, किशोरों, वयस्कों और बुजुर्गों को दिया जा सकता है।

Myozyme कैसे काम करता है?

Myozyme एक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी है, जो एक ऐसी थेरेपी है जिसका उपयोग उन रोगियों को एंजाइम प्रदान करने के लिए किया जाता है जिनसे वे वंचित हैं। मायोज़ाइम मानव एंजाइम अल्फा-ग्लूकोसिडेज़ को बदलने का कार्य करता है, जिसमें पोम्पे रोग वाले लोगों की कमी है। Myozyme, alglucosidase alfa में सक्रिय पदार्थ, मानव एंजाइम की एक प्रति है जिसे "पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी" नामक एक विधि द्वारा उत्पादित किया जाता है: एंजाइम एक कोशिका द्वारा निर्मित होता है जिसमें एक जीन (DNA) को पेश किया जाता है जिसे यह एंजाइम पैदा करने में सक्षम बनाता है। यह स्थानापन्न एंजाइम ग्लाइकोजन के क्षरण का पक्षधर है, जो कोशिकाओं में इसके संचय को रोकता है।

Myozyme पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?

Myozyme दो मुख्य अध्ययनों का विषय रहा है, जिसमें कुल 39 नवजात शिशुओं और पोम्पे रोग वाले बच्चे शामिल हैं। इन रोगियों की तुलना पोम्पे रोग के रोगियों के "ऐतिहासिक तुलना समूह" से की गई थी, जिनका इलाज नहीं किया गया था और उन्होंने अध्ययन में भाग नहीं लिया था। प्रभावशीलता के मुख्य संकेतक जीवित रोगियों की संख्या और उन रोगियों की संख्या थी जिनके लिए एक श्वासयंत्र की आवश्यकता नहीं थी।

अन्य अध्ययनों ने देर से शुरू होने वाली बीमारी के साथ 15 रोगियों में Myozyme के प्रभाव का विश्लेषण किया है।

पढ़ाई के दौरान Myozyme ने क्या लाभ दिखाया है?

6 महीने से छोटे बच्चों पर किए गए पहले मुख्य अध्ययन में, 18 महीने की उम्र में Myozyme के साथ इलाज करने वाले सभी 18 रोगी जीवित थे और उनमें से 15 को वेंटिलेशन की आवश्यकता नहीं थी, जबकि तुलना समूह में केवल 42 रोगियों में से एक इतिहासकार 18 महीने की उम्र में जीवित था। अन्य अध्ययनों द्वारा परिणामों की पुष्टि की गई जो छह महीने और साढ़े तीन साल के बीच के बच्चों पर किए गए थे।

देर से शुरू होने वाली बीमारी में, Myozyme का प्रभाव परिवर्तनशील और मापने में अधिक कठिन साबित हुआ है। इस तरह की बीमारी में, अध्ययनों से स्पष्ट लाभ नहीं मिला है।

Myozyme से जुड़ा जोखिम क्या है?

अध्ययन के दौरान, Myozyme (10 में 1 से अधिक रोगी) के सबसे आम दुष्प्रभाव थेचीकार्डिया (हृदय की दर में वृद्धि), निस्तब्धता (निस्तब्धता), खाँसी, क्षिप्रहृदयता (श्वसन की दर में वृद्धि), उल्टी, पित्ती ( प्रुरिटस के साथ दाने), दाने (दाने), पाइरेक्सिया (बुखार) और ऑक्सीजन संतृप्ति में कमी (रक्त में ऑक्सीजन के स्तर में कमी)। Myozyme के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

Myozyme को लेने वाले मरीजों में एंटीबॉडी (Myozyme के जवाब में पैदा होने वाला प्रोटीन) विकसित हो सकता है। Myozyme की सुरक्षा और प्रभावकारिता पर इन एंटीबॉडी का प्रभाव अभी तक स्पष्ट नहीं है।

Myozyme का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो alglucosidase alfa या किसी भी अन्य सामग्री के लिए हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।

Myozyme को क्यों मंजूरी दी गई है?

कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज (सीएचएमपी) ने निर्णय लिया कि मायजाइम के लाभ से पॉम्पी रोग (अल्फा-ग्लूकोसिडेस की कमी) के पुष्ट निदान के साथ रोगियों में दीर्घकालिक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के जोखिमों को दूर किया जा सकता है। समिति ने Myozyme के लिए विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की।

क्या जानकारी अभी भी Myozyme के लिए प्रतीक्षित है?

कंपनी रोग के देर से शुरू होने के रूप में रोगियों में Myozyme के प्रभाव का अध्ययन करना जारी रखेगी।

Myozyme के सुरक्षित उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए किए गए उपाय

Myozyme बनाने वाली कंपनी यह सुनिश्चित करने के लिए एक योजना तैयार कर रही है कि दवा का उपयोग सुरक्षित रूप से किया जाता है, मुख्य रूप से Myozyme प्राप्त करने वाले रोगियों में एंटीबॉडी के विकास की निगरानी करके, Pompe रोग से पीड़ित सभी लोगों की एक रजिस्ट्री की स्थापना और यह सुनिश्चित करना है कि डॉक्टरों को जलसेक के लिए रोगियों की संभावित प्रतिक्रियाओं के बारे में पता है।