क्वान - सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड

कुवान क्या है?

कुवन एक दवा है जिसमें सक्रिय पदार्थ सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड होता है। यह हल्के पीले घुलनशील गोलियों (100 मिलीग्राम) के रूप में उपलब्ध है।

कुवन का उपयोग किस लिए किया जाता है?

Kuvan आनुवंशिक विकारों phenylketonuria (PKU) या टेट्राहाइड्रोबायोप्टेरिन (BH4) की कमी वाले रोगियों में hyperphenylalanineemia (HPA, रक्त में फेनिलएलनिन के उच्च स्तर) के उपचार के लिए प्रयोग किया जाता है। इन विकारों वाले रोगी अमीनो एसिड फेनिलएलनिन (खाद्य प्रोटीन में पाए जाने वाले) को टाइरोसिन (एक अन्य एमिनो एसिड) में परिवर्तित नहीं कर सकते हैं। यह रक्त में फेनिलएलनिन के संचय का कारण बनता है जो मस्तिष्क और तंत्रिका तंत्र में समस्याएं पैदा कर सकता है।

कुवन का उपयोग वयस्कों और बच्चों में किया जा सकता है। कुवन को पीकेयू के कारण एचपीए वाले बच्चों में उपयोग के लिए संकेत दिया जाता है जो कम से कम चार साल की उम्र के हैं। चार साल से कम उम्र के पीकेयू के कारण एचपीए वाले बच्चों में दवा का अध्ययन नहीं किया गया है। BH4 की कमी के कारण कुवन का उपयोग HPA के साथ सभी उम्र के बच्चों में किया जा सकता है।

कुवैन के साथ उपचार केवल उन रोगियों में जारी रखा जाना चाहिए जो दवा के लिए पर्याप्त रूप से प्रतिक्रिया करते हैं।

क्योंकि एचपीए के रोगियों की संख्या कम है, इसलिए इस बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है और 8 जून 2004 को कुवन को 'अनाथ चिकित्सा' (दुर्लभ बीमारियों के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) के रूप में नामित किया गया था।

दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

कुवन का उपयोग कैसे किया जाता है?

कुवैन के साथ उपचार शुरू किया जाना चाहिए और पीकेयू और बीएच 4 की कमी के उपचार में अनुभवी चिकित्सक द्वारा निगरानी की जानी चाहिए। रोगी के आहार में फेनिलएलनिन और प्रोटीन की मात्रा की निगरानी करना आवश्यक है ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि रक्त में फेनिलएलनिन का स्तर और पोषण संतुलन नियंत्रित है। कुवन को दीर्घकालिक उपयोग के लिए संकेत दिया गया है।

कुवन की खुराक रोगी के वजन पर निर्भर करती है। पीकेयू के मरीजों को दिन में एक बार 10 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम शरीर के वजन के साथ शुरू करना चाहिए और बीएच 4 की कमी वाले लोगों को प्रतिदिन एक बार 2 - 5 मिलीग्राम / किग्रा के साथ शुरू करना चाहिए। एक सप्ताह के बाद, खुराक को 20 मिलीग्राम / किग्रा तक दिन में एक बार समायोजित किया जा सकता है यदि रोगी ने उपचार के लिए प्रतिक्रिया नहीं दी है। एक संतोषजनक जवाब रक्त में फेनिलएलनिन के कम से कम 30% या चिकित्सक द्वारा स्थापित स्तर पर कमी है। यदि एक महीने के बाद एक प्रतिक्रिया प्राप्त होती है, तो रोगी को 'उत्तरदायी' के रूप में वर्गीकृत किया जाता है और कुवांन लेना जारी रख सकता है।

कुवन को हर दिन एक साथ भोजन के साथ लिया जाता है, अधिमानतः सुबह में। रोगी को घोल पीने से पहले गोलियाँ एक गिलास पानी में घोलें। BH4 की कमी वाले कुछ रोगियों के लिए, कभी-कभी सबसे अच्छा प्रभाव प्राप्त करने के लिए खुराक को पूरे दिन में दो या तीन खुराक में विभाजित किया जाना चाहिए। 65 वर्ष से अधिक आयु के रोगियों में और जिगर या गुर्दे की समस्याओं वाले रोगियों में क्वान का उपयोग सावधानी से किया जाना चाहिए।

कुवन कैसे काम करता है?

रक्त में फेनिलएलनिन के उच्च स्तर एंजाइम 'फेनिलएलनिन हाइड्रॉक्सिलस' से फेनिलएलनिन को टाइरोसिन में बदलने की समस्या पर निर्भर करते हैं। PKU वाले मरीजों में एंजाइम का दोषपूर्ण संस्करण होता है और BH4 की कमी वाले रोगियों में BH4 के निम्न स्तर होते हैं, एक 'कॉफ़ेक्टर' जो एंजाइम को ठीक से काम करने के लिए कार्य करता है। कुवन में सक्रिय पदार्थ, सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड, BH4 की सिंथेटिक कॉपी है। पीकेयू में, यह दोषपूर्ण एंजाइम की गतिविधि को बढ़ाकर कार्य करता है, और BH4 की कमी में यह गायब होने वाले कोफोरर को बदल देता है। यह रक्त में फेनिलएलनिन के स्तर को कम करके एंजाइम की फेनिलएलनिन को टायरोसिन में बदलने में मदद करता है।

कुवन पर क्या अध्ययन किए गए हैं?

मानव में अध्ययन करने से पहले कुवं के प्रभावों का पहली बार प्रयोगात्मक मॉडल में परीक्षण किया गया था।

पीकेयू के साथ रोगियों के उपचार के लिए, कुवान को दो मुख्य अध्ययनों में अध्ययन किया गया था, जिसमें कुवान की तुलना प्लेसबो से की गई थी। अध्ययन के सभी रोगियों के पास क्वान के पहले आठ-दिवसीय पाठ्यक्रम की प्रतिक्रिया थी, लेकिन उन्होंने अपनी पढ़ाई शुरू करने से पहले दवा के बिना कम से कम एक सप्ताह बिताया था।

पहले अध्ययन में 89 आठ वर्षीय रोगियों को शामिल किया गया था जो सख्त आहार का पालन नहीं करते थे। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय छह सप्ताह के भीतर रक्त में फेनिलएलनिन के स्तर में कमी था।

दूसरे अध्ययन में चार और 12 साल की उम्र के बीच 46 बच्चे शामिल थे जो फेनिलएलनिन के नियंत्रित स्तर वाले आहार पर थे। चिकित्सा के तीसरे सप्ताह से, आहार को रक्त में फेनिलएलनिन के स्तर के आधार पर हर दो सप्ताह में समायोजित किया गया था। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय फेनिलएलनिन की मात्रा में परिवर्तन था जिसे बच्चे वांछित स्तर पर रक्त में फेनिलएलनिन रखकर आहार के माध्यम से ले सकते हैं। अध्ययन 10 सप्ताह तक चला।

BH4 की कमी वाले रोगियों के उपचार के लिए, कंपनी ने सैप्रोप्टेरिन डाइहाइडेक्लोराइड पर प्रकाशित साहित्य में उपलब्ध तीन अध्ययनों के परिणाम प्रस्तुत किए। इनमें से एक अध्ययन में 15 रोगियों का औसत 15.5 महीने तक इलाज किया गया।

पढ़ाई के दौरान कुवांर को क्या फायदा हुआ?

पीकेयू के उपचार के लिए, कुवान प्लेसबो की तुलना में अधिक प्रभावी था। पहले अध्ययन में, अध्ययन की शुरुआत में रक्त में फेनिलएलनिन का स्तर लगभग 867 माइक्रोमीटर प्रति लीटर था। पीकेयू के बिना लोगों में सामान्य स्तर 60 लीटर प्रति लीटर के आसपास होता है। छह सप्ताह के बाद, कुइवान ले जाने वाले रोगियों में फेनिलएलनिन का स्तर 236 माइक्रोमोल प्रति लीटर कम हो गया था और प्लेसिबो लेने वाले रोगियों में 3 लीटर प्रति लीटर की वृद्धि हुई थी। दूसरे अध्ययन में, कुवान लेने वाले बच्चे 10 सप्ताह के बाद हर दिन शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम 17.5 मिलीग्राम अधिक फेनिलएलनिन ले सकते हैं, जबकि प्लेसबो लेने वाले बच्चों की तुलना में 3.3 मिलीग्राम अधिक है। ।

BH4 की कमी वाले रोगियों के अध्ययन में, रोगियों ने सैप्रोपेर्टिन डाइहाइड्रोक्लोराइड लेने पर रक्त और रोग के अन्य संकेतकों में फेनिलएलनिन के स्तर में सुधार दिखाया।

कुवन से जुड़ा जोखिम क्या है?

कुवन के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (10 में 1 से अधिक रोगियों में देखा जाता है) सिरदर्द और rhinorrhea (बहती नाक) हैं। Kuvan के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज कैटलॉग देखें।

क्वान का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो सैप्रोप्टेरिन डाइहाइड्रोक्लोराइड या किसी भी अन्य सामग्री के लिए हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।

कुवैन को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने निर्धारित किया है कि कुवन के लाभ पीकेयू और बीएच 4 की कमी वाले वयस्क और बाल रोगियों में एचपीए के उपचार के लिए इसके जोखिमों से अधिक हैं, जिन्हें इस चिकित्सा के लिए उत्तरदायी दिखाया गया है। । समिति ने कुवान के लिए विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की।