स्पिनराजा क्या है - नुसीनर्सन और इसके लिए क्या है?
स्पिनराजा एक ऐसी दवा है जिसका इस्तेमाल स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) 5q के इलाज के लिए किया जाता है, जो कि एक आनुवांशिक बीमारी है, जो फेफड़ों की मांसपेशियों सहित मांसपेशियों की कमजोरी और शोष का कारण बनती है। रोग 5q गुणसूत्र दोष के साथ जुड़ा हुआ है और लक्षण आमतौर पर जन्म के कुछ समय बाद शुरू होते हैं।
क्योंकि एसएमए के रोगियों की संख्या कम है, इस बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और स्पिनराजा को 2 अप्रैल 2012 को "अनाथ दवा" (दुर्लभ बीमारियों में इस्तेमाल होने वाली दवा) के रूप में वर्गीकृत किया गया है।
Spinraza में सक्रिय पदार्थ nusinersen होता है।
स्पिनराजा - नुसीनर्सन का उपयोग कैसे किया जाता है?
स्पिनराजा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त किया जा सकता है और एसएमए के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सक द्वारा उपचार शुरू किया जाना चाहिए।
दवा 12 मिलीग्राम की शीशियों में इंजेक्शन के लिए एक समाधान के रूप में उपलब्ध है। यह इस प्रक्रिया को करने में अनुभवी डॉक्टर या नर्स द्वारा इंट्राथिल इंजेक्शन (काठ क्षेत्र में, सीधे रीढ़ में) द्वारा प्रशासित किया जाता है। स्पिनराजा को प्रशासित करने से पहले रोगी को बेहोश करना (उसे शांत करने के लिए एक दवा देना) आवश्यक हो सकता है।
अनुशंसित खुराक 12 मिलीग्राम (एक शीशी) है जिसे मरीज को एसएमए के निदान के बाद जितनी जल्दी हो सके प्रशासित किया जाना चाहिए। पहली खुराक को एक और 3 खुराक के बाद, 2, 4 और 9 सप्ताह के बाद और फिर हर 4 सप्ताह में एक खुराक के द्वारा लिया जाना चाहिए। उपचार तब तक जारी रखना चाहिए जब तक रोगी को इससे लाभ न हो। अधिक जानकारी के लिए, पैकेज पत्रक देखें।
स्पिनराजा - नुसीनसेन कैसे काम करता है?
एसएमए वाले मरीज "मोटर न्यूरॉन सर्वाइवल फैक्टर" (SMN) नामक प्रोटीन के बिना होते हैं, जो कि मोटर न्यूरॉन्स (रीढ़ की हड्डी में तंत्रिका कोशिकाएं जो मांसपेशियों के आंदोलनों को नियंत्रित करती हैं) के अस्तित्व और सामान्य कामकाज के लिए आवश्यक है। SMN प्रोटीन दो जीनों SMN1 और SMN2 द्वारा निर्मित होता है। एसएमए के रोगी एसएमएन 1 जीन के बिना होते हैं, लेकिन एसएमएन 2 जीन है जो ज्यादातर एक लघु एसएमएन प्रोटीन का उत्पादन करता है जो एक पूर्ण लंबाई के प्रोटीन के रूप में लंबे समय तक काम नहीं करता है।
स्पिनराजा एक सिंथेटिक एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (एक प्रकार की आनुवंशिक सामग्री) है जो एसएमएन 2 जीन को पूर्ण लंबाई वाले प्रोटीन का उत्पादन करने की अनुमति देता है जो सामान्य रूप से कार्य कर सकता है। यह गायब प्रोटीन की जगह लेता है, इस प्रकार रोग के लक्षणों को कम करता है।
अध्ययन के दौरान स्पिनरज़ा - नुसीनरन को क्या लाभ हुआ है?
एसएमए के साथ 121 नवजात शिशुओं (मतलब 7 महीने) से जुड़े एक मुख्य अध्ययन से पता चला है कि प्लेसेबो (डमी इंजेक्शन) की तुलना में स्पिनराजा आंदोलन को बेहतर बनाने में प्रभावी है।
एक साल के इलाज के बाद, 51% शिशुओं को दिया गया स्पिनराजा (73 में से 37) ने सिर के विकास, रोलिंग, बैठने, रेंगने, खड़े होने और चलने में प्रगति देखी है, जबकि नहीं प्लेसीबो प्राप्त करने वाले नवजात शिशुओं में कोई समान प्रगति नहीं देखी गई थी। इसके अलावा, स्पिनराजा के साथ इलाज किए गए शिशुओं में से अधिकांश लंबे समय तक जीवित रहे और बाद में प्लेसबो प्राप्त करने वालों की तुलना में सांस लेने में सहायता की आवश्यकता थी।
कम गंभीर एसएमए वाले बच्चों में स्पिनराजा की प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए एक और अध्ययन चल रहा है और बाद के चरण में इसका मतलब है (मतलब उम्र 3 वर्ष)। अंतरिम विश्लेषण ने उन नवजात शिशुओं के अनुरूप परिणाम दिखाया, जिनमें बीमारी की शुरुआत अधिक हुई थी।
स्पिनराज़ा - नुसीनर्सन से जुड़े जोखिम क्या हैं?
स्पिनराजा के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 लोगों में 1 से अधिक को प्रभावित कर सकते हैं) सिरदर्द और पीठ दर्द हैं; हालाँकि, नवजात शिशुओं में इन अवांछनीय प्रभावों का आकलन नहीं किया जा सकता था क्योंकि वे उन्हें संवाद करने में सक्षम नहीं थे। इन अवांछनीय प्रभावों को औषधीय उत्पाद को नियंत्रित करने के लिए किए गए रीढ़ में इंजेक्शन के कारण माना जाता है।
स्पिनराजा के साथ सभी दुष्प्रभावों और प्रतिबंधों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
स्पिनरज़ा - नुसीनर्सन को क्यों मंजूरी दी गई है?
अपने मूल्यांकन में, औषधीय उत्पादों के लिए मानव उपयोग समिति (सीएमपी) ने रोग की गंभीर प्रकृति और प्रभावी उपचार की तत्काल आवश्यकता को मान्यता दी।
स्पिनराजा को गंभीरता से अलग-अलग डिग्री वाले छोटे बच्चों में नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण सुधार निर्धारित करने के लिए दिखाया गया है। यद्यपि एसएमए के सबसे गंभीर और दुग्ध रूपों वाले रोगियों में दवा का परीक्षण नहीं किया गया है, लेकिन यह इन रोगियों को समान लाभ प्रदान करने की उम्मीद करता है।
दुष्प्रभाव को प्रबंधनीय माना जाता था, क्योंकि उनमें से अधिकांश दवा के प्रशासन के मार्ग से संबंधित हैं।
इसलिए, सीएचएमपी ने फैसला किया कि स्पिनराजा के लाभ अपने जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए।
स्पिनराज़ा - नुसीनर्सन के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?
स्पिनराजा का विपणन करने वाली कंपनी एसएमए के लक्षणों वाले रोगियों में और अभी तक लक्षण नहीं होने वाले रोगियों में दवा की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता पर चल रहे अध्ययन को पूरा करेगी।
स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा पालन की जाने वाली सिफारिशों और सावधानियों को सुनिश्चित करने के लिए कि स्पिनराजा का उपयोग सुरक्षित रूप से और प्रभावी ढंग से किया जाता है, उत्पाद विशेषताओं के सारांश और पैकेज पत्रक में भी शामिल किया गया है।
Spinraza - Nusinersen के बारे में अधिक जानकारी
स्पिनराजा के पूर्ण EPAR संस्करण के लिए, कृपया एजेंसी की वेबसाइट: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवा / यूरोपीय सार्वजनिक मूल्यांकन रिपोर्ट देखें। स्पिनराजा के साथ उपचार के बारे में अधिक जानकारी के लिए पैकेज लीफलेट (ईपीएआर का हिस्सा) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें।
स्पिनराजा पर अनाथ औषधीय उत्पादों के लिए समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.europa.eu/Find दवा / मानव दवा / दुर्लभ रोग पदनाम।
