ज़वेस्का - माइग्लस्टैट

ज़ेवस्का क्या है?

ज़ेवस्का एक ऐसी दवा है जिसमें 100 मिलीग्राम सफेद कैप्सूल में उपलब्ध सक्रिय पदार्थ मिग्लस्टैट होता है।

ज़ेवस्का किसके लिए प्रयोग किया जाता है?

ज़ेवस्का दो दुर्लभ वंशानुगत बीमारियों का इलाज करने के लिए संकेत दिया जाता है जो शरीर को वसा के चयापचय के तरीके को प्रभावित करते हैं। दोनों बीमारियों के कारण शरीर में वसा का जमाव होता है (जिसे ग्लूकोस्फिंगोलिपिड कहा जाता है)। Zavesca का उपयोग निम्नलिखित मामलों में किया जाता है:

1. वयस्कों को हल्के से मध्यम रूपों में टाइप 1 गौचर रोग। जो रोगी इससे पीड़ित होते हैं वे बिना एंजाइम (ग्लूकोकेरेब्रोसिडेज़) के होते हैं; यह कमी शरीर के विभिन्न भागों में एक प्रकार के ग्लाइकोस्फिंगोलिपिड्स (जिसे ग्लूकोसिलेरैमाइड कहा जाता है) के संचय को निर्धारित करती है, उदा। प्लीहा, यकृत, हड्डियां। ज़ेवस्का का उपयोग उन रोगियों में किया जाता है जो अतिक्रमण द्वारा मानक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ईआरटी) के साथ इलाज के लिए अनुपयुक्त हैं (एक नस में ड्रिप);
2. वयस्कों, किशोरों और बच्चों के साथ नीमन-पिक टाइप सी रोग, एक बीमारी जो मृत्यु का कारण बन सकती है, जिसमें मस्तिष्क के अंदर और शरीर के अन्य हिस्सों में कोशिकाओं में ग्लाइकोस्फिंगोलिपिड्स का संचय होता है। ज़ेवस्का का उपयोग रोग के "न्यूरोलॉजिकल" लक्षणों (मस्तिष्क और नसों को प्रभावित करने वाले लक्षण) के इलाज के लिए किया जाता है। इन लक्षणों में शामिल हैं: समन्वय की हानि, "saccadic" (तेजी से) आंख आंदोलनों से उत्पन्न होने वाली समस्याएं जो दृष्टि दोष, विकास में देरी, निगलने में कठिनाई, मांसपेशियों की टोन में वृद्धि, आक्षेप और सीखने में कठिनाई हो सकती हैं।

चूंकि इन रोगों के रोगियों की संख्या कम है, इसलिए उन्हें "दुर्लभ" माना जाता है और इसलिए Zavesca को एक "अनाथ चिकित्सा" का पदनाम मिला, क्रमशः 18 अक्टूबर 2000 को, टाइप 1 गौचर रोग के लिए, और 16 फरवरी 2006, नीमन-पिक टाइप सी बीमारी के लिए

दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

ज़ेवस्का का उपयोग कैसे किया जाता है?

ज़ेवस्का के साथ उपचार शुरू किया जाना चाहिए और गौचर रोग या नीमन-पिक प्रकार सी रोग के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सकों द्वारा निगरानी की जानी चाहिए।

टाइप 1 गौचर रोग के रोगियों के इलाज के लिए अनुशंसित शुरुआती खुराक एक मौखिक रूप से प्रशासित कैप्सूल है, दिन में तीन बार। नीमन-पिक टाइप सी बीमारी के लिए, अनुशंसित खुराक वयस्कों और किशोरों के लिए दिन में तीन बार दो कैप्सूल है।

12 वर्ष से कम उम्र के बच्चों के लिए वजन और ऊंचाई के अनुसार खुराक बदलती है। ज़ेवस्का को पूर्ण या उपवास पेट पर लिया जा सकता है। ज़ेवेस्का लंबे समय तक चलने वाली चिकित्सा के लिए एक दवा है।

यह गुर्दे की समस्याओं वाले रोगियों में और दस्त को विकसित करने वाले रोगियों में कम से कम अस्थायी रूप से खुराक को कम करने के लिए उपयुक्त है। जिगर की समस्याओं वाले रोगियों में दवा का कोई अध्ययन नहीं किया गया है। अधिक जानकारी के लिए, उत्पाद विशेषताओं का सारांश (EPAR में शामिल) देखें।

ज़ेवस्का कैसे काम करता है?

ज़ेवेस्का में सक्रिय पदार्थ, मिग्लस्टैट, एक एंजाइम की कार्रवाई को रोकता है, जिसे ग्लूकोसाइलिसाइडमाइड सिंथेज़ कहा जाता है। यह एंजाइम ग्लाइकोस्फिंगोलिपिड उत्पादन के पहले चरण का हिस्सा है। एंजाइम की कार्रवाई को रोककर, माइगलास्ट कोशिकाओं में ग्लाइकोस्फिंगोलिपिड्स के उत्पादन को कम कर सकता है। यह टाइप 1 गौचर रोग के लक्षणों को धीमा या रोकना चाहिए और नीमन-पिक टाइप सी रोग के लक्षणों को कम करना चाहिए।

ज़ेवस्का पर क्या अध्ययन किए गए हैं?

हल्के से मध्यम गौचर टाइप 1 रोग के उपचार में ज़ेवस्का की प्रभावकारिता 28 रोगियों को शामिल करने वाले एक मुख्य अध्ययन का विषय था जो एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी से गुजरना या नहीं करना चाहता था। अध्ययन का मुख्य भाग एक वर्ष तक चला; 13 रोगियों ने अगले दो वर्षों तक दवा लेना जारी रखा। अध्ययन का उद्देश्य यकृत और प्लीहा की मात्रा पर ज़ेवेस्का के प्रभाव को मापना है और यह निर्धारित करना है कि क्या यह रक्त के मूल्यों पर प्रभाव डालता है, जैसे कि हीमोग्लोबिन की एकाग्रता (लाल रक्त कोशिकाओं में पाया जाने वाला एक प्रोटीन जो शरीर में ऑक्सीजन पहुंचाता है)। प्लेटलेट काउंट (रक्त जमाव में भाग लेने वाले घटक)।

नीमन-पिक टाइप सी बीमारी के बारे में, ज़ेवस्का की प्रभावकारिता का अध्ययन एक मुख्य अध्ययन में किया गया था जिसमें 31 रोगी शामिल थे, जिनमें से 12 12 वर्ष से कम आयु के थे। अध्ययन में ज़ेवस्का के प्रभाव की तुलना मानक चिकित्सा (लक्षणों को दूर करने के लिए उपयोग किए जाने वाले उपाय) और मानक चिकित्सा के साथ की गई है। मुख्य प्रभावकारिता सूचकांक एक वर्ष के बाद क्षैतिज पक्षाघात नेत्र आंदोलनों की आवृत्ति के रोगियों में परिवर्तन था; अध्ययन में रोगी की निगलने की क्षमता और उनके बौद्धिक कार्यों सहित अन्य न्यूरोलॉजिकल लक्षणों की भी जांच की गई। कुछ मरीज़ तो साढ़े पाँच साल तक उपचाराधीन रहे। ज़वेस्का के साथ इलाज कर रहे 66 रोगियों पर एक सर्वेक्षण भी किया गया था।

पढ़ाई के दौरान ज़ेवस्का ने क्या लाभ दिखाया है?

टाइप 1 गौचर रोग के अध्ययन में, एक वर्ष के बाद जिगर की मात्रा में 12% और 19% तिल्ली की मात्रा में कमी देखी गई। 0.26 ग्राम प्रति डेसीलीटर की हीमोग्लोबिन सांद्रता में औसत वृद्धि देखी गई, साथ ही साथ प्रति मिलीलीटर 8.29 मिलियन की प्लेटलेट काउंट में वृद्धि हुई। ज़वेस्का के लाभकारी प्रभाव तीन वर्षों के निरंतर उपचार के दौरान अपरिवर्तित रहे।

नीमन-पिक टाइप सी बीमारी के अध्ययन में, ज़ेवस्का के साथ और बिना इलाज किए गए रोगियों में नेत्र आंदोलनों में सुधार समान था। हालांकि, ज़वेस्का के साथ इलाज किए गए रोगियों में निगलने की क्षमता और बौद्धिक कार्यों में सुधार के संकेत थे। जांच से पता चला कि दवा ने रोगियों के लगभग तीन चौथाई के लिए लक्षणों के बिगड़ने की डिग्री को स्थिर या कम कर दिया।

ज़ेवस्का से जुड़ा जोखिम क्या है?

ज़ेवेस्का (10 में 1 से अधिक रोगी में देखा गया) से जुड़े सबसे लगातार दुष्प्रभाव वजन घटाने, कंपकंपी, दस्त, पेट फूलना और पेट में दर्द (पेट में दर्द) हैं। ज़ेवस्का के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज कैटलॉग देखें।

ज़ेवस्का का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो माइग्लसैट या अन्य अवयवों में हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।

ज़ेवस्का को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने निर्णय लिया कि ज़ेवस्का द्वारा दिखाए गए लाभों से उपचार के संबंध में जोखिम कम हो जाते हैं, अनुपयोगी वयस्क रोगियों में मौखिक रूप से हल्के या मध्यम गौचर प्रकार 1 रोग नीमन-पिक टाइप सी बीमारी के साथ वयस्क और बाल चिकित्सा रोगियों में एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ईआरटी) और प्रगतिशील न्यूरोलॉजिकल अभिव्यक्तियों के साथ इलाज किया जाना चाहिए। समिति ने इसलिए सिफारिश की कि ज़ेवेस्का को एक विपणन प्राधिकरण दिया जाए।

ज़ेवस्का को "असाधारण परिस्थितियों में" अधिकृत किया गया था क्योंकि दवा पर पूरा डेटा प्राप्त करना संभव नहीं था क्योंकि यह एक दुर्लभ बीमारी थी। यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMEA) किसी भी नए डेटा की समीक्षा करेगी जो इस बीच उपलब्ध हो गया है, यदि आवश्यक हो तो इस सारांश को अपडेट किया जाए।

ज़ेवस्का के लिए अभी भी क्या जानकारी का इंतजार है?

कंपनी जो ज़ेवस्का बनाती है, वह टाइप 1 गौचर के संबंध में उत्पाद की प्रभावकारिता और सुरक्षा पर निम्नलिखित अध्ययन पूरा करने के लिए प्रतिबद्ध है:

1. डॉक्टरों के ज़ेवस्का के उपयोग के बारे में सूचित करने और यह सुनिश्चित करने के लिए कि रोगी दवा के सुरक्षा पहलुओं की रिपोर्ट करते हैं, उत्पाद के विपणन के बाद एक कार्यक्रम;
2. पहले से ही नैदानिक ​​परीक्षणों में शामिल रोगियों पर एक अनुवर्ती अध्ययन, दवा की सुरक्षा और प्रभावकारिता के मूल्यांकन के साथ-साथ रोग के न्यूरोलॉजिकल पहलुओं पर अधिक प्रतिक्रिया प्राप्त करने के लिए;
3. रोगियों में ज़ेवस्का की प्रभावकारिता और सुरक्षा पर एक अध्ययन जो एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के बाद ज़ेवेस्का पर स्विच करते हैं;
4. रोग के प्राकृतिक इतिहास पर एक और अध्ययन, गौचर रोग (EWGGD) पर यूरोपीय कार्यकारी समूह के साथ संयुक्त रूप से आयोजित किया गया।

Zavesca के बारे में अन्य जानकारी:

20 नवंबर 2002 को, यूरोपीय आयोग ने ज़ेवस्का के एक्टेलियन पंजीकरण लिमिटेड के लिए पूरे यूरोपीय संघ में एक विपणन प्राधिकरण को मान्य किया। विपणन प्राधिकरण को 20 नवंबर 2007 को नवीनीकृत किया गया था।

ज़ेवेस्का के अनाथ स्थिति के रिकॉर्ड के लिए यहां (टाइप 1 गौचर रोग के लिए) और यहां (टाइप सी नीमन-पिक बीमारी के लिए) क्लिक करें।

ज़ेवस्का के पूर्ण EPAR संस्करण के लिए, यहां क्लिक करें।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 01-2009