एलाप्रेज़ - idursulfase

Elaprase क्या है?

Elaprase जलसेक के समाधान के लिए एक सांद्रता है जिसमें सक्रिय पदार्थ idursulfase होता है।

Elaprase के लिए क्या प्रयोग किया जाता है?

Elaprase का उपयोग हंटर सिंड्रोम के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है और इसका उपयोग दीर्घकालिक उपयोग के लिए किया जाता है।

हंटर सिंड्रोम, जिसे म्यूकोपॉलीसैकरिडोसिस II भी कहा जाता है, एक दुर्लभ वंशानुगत बीमारी है जो मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करती है। इस विकार के रोगी आइडूरोनेट -2-सल्फेटेज नामक एक एंजाइम का उत्पादन नहीं करते हैं, जो शरीर में ग्लाइकोसामिनोग्लाइकन्स (जीएजी) नामक पदार्थों को विघटित करने का काम करता है। नतीजतन, जीएजी धीरे-धीरे इन रोगियों के अधिकांश अंगों में जमा हो जाते हैं, उन्हें नुकसान पहुंचाते हैं। यह लक्षणों की एक विस्तृत श्रृंखला का कारण बनता है, विशेष रूप से साँस लेने में कठिनाई और चलने में कठिनाई। उपचार की अनुपस्थिति में, ये लक्षण समय के साथ और अधिक गंभीर हो जाते हैं।

जैसा कि हंटर सिंड्रोम वाले रोगियों की संख्या छोटी है, बीमारी को दुर्लभ माना जाता है और 11 दिसंबर 2001 को एल्प्रेज़ को "अनाथ चिकित्सा" (दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) के रूप में नामित किया गया था।

दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

Elaprase का उपयोग कैसे किया जाता है?

Elaprase को प्रत्येक सप्ताह अंतःशिरा जलसेक (एक नस में ड्रिप) द्वारा प्रशासित किया जाता है। वयस्कों, बच्चों और किशोरों के लिए खुराक 0.5 मिलीग्राम / किग्रा शरीर का वजन है। Elaprase की उचित खुराक को संक्रमित होने से पहले खारा समाधान में पतला होना चाहिए।

जलसेक 3 घंटे तक चलना चाहिए, जिसे धीरे-धीरे 1 घंटे तक कम किया जा सकता है, बशर्ते कि रोगी जलसेक प्रतिक्रियाओं (दाने, खुजली, बुखार, सिरदर्द, उच्च रक्तचाप या लालिमा) को प्रकट नहीं करता है।

एल्प्रेज़ कैसे काम करता है?

इलप्रेज़ में सक्रिय पदार्थ, इडुरसल्फ़ेज़, मानव एंजाइम इडुरोनेट-2-सल्फ़ेटेज़ की एक प्रति है। यह है

"पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी" नामक एक विधि द्वारा उत्पादित: एंजाइम एक मानव कोशिका द्वारा निर्मित होता है जिसमें एक जीन (डीएनए) पेश किया गया है जो इसे एंजाइम का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है। हडर्स सिंड्रोम वाले रोगियों में गायब या अपर्याप्त एंजाइम की जगह इर्डसल्फेज़ लेता है। एंजाइम की आपूर्ति करके रोग के लक्षणों में सुधार या नियंत्रण करना संभव है।

एलाप्रेज़ पर क्या अध्ययन किए गए हैं?

मनुष्यों में अध्ययन से पहले एलाप्रेज़ के प्रभावों का प्रयोगात्मक मॉडल में विश्लेषण किया गया था।

5 से 31 वर्ष की आयु के 96 पुरुष रोगियों में एल्प्रेज़ का मुख्य अध्ययन किया गया था और दवा की प्रभावकारिता की तुलना प्लेसिबो (डमी उपचार) से की गई थी। प्रभावशीलता के मुख्य उपाय फुफ्फुसीय कार्य ("मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता" थे, हवा की अधिकतम मात्रा रोगी साँस ले सकता है और साँस छोड़ सकता है) और वह दूरी जो मरीज 6 मिनट में चलकर यात्रा कर सकते हैं, जो प्रभावों को मापता है हृदय, फेफड़े, जोड़ों और अन्य अंगों पर रोग के संयोजन। उपचार से पहले और 52 सप्ताह के उपचार के बाद ये उपाय किए गए थे।

पढ़ाई के दौरान एलाप्रेज़ का क्या फायदा हुआ?

अध्ययन से पता चला कि एल्प्रेज़ फेफड़ों की कार्यक्षमता और रोगी की चलने की क्षमता दोनों में सुधार करता है। 52 हफ्तों के बाद, एलाप्रेज़ के साथ इलाज करने वाले मरीज़ 6 मिनट में 43.3 मीटर की यात्रा कर सकते हैं, जबकि वे प्लेसबो के साथ केवल 8.2 मीटर का इलाज करते हैं। दवा ने फेफड़े के कार्य में भी सुधार किया, जबकि प्लेसबो के साथ इलाज करने वाले रोगियों में थोड़ा बिगड़ गया।

Elaprase के साथ जुड़ा जोखिम क्या है?

Elaprase के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (10 में 1 से अधिक रोगी में देखा गया) जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाएं हैं, जैसे कि त्वचा की प्रतिक्रियाएं (दाने या खुजली), पाइरेक्सिया (बुखार), सिरदर्द, उच्च रक्तचाप (उच्च रक्तचाप) और सूजन। जलसेक स्थल पर। अन्य बहुत ही सामान्य दुष्प्रभाव अपच (हार्टबर्न) और सीने में दर्द थे। Elaprase के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

एलाप्रेज़ का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए, जो किसी भी अन्य अवयव को आइड्ससल्फेज़ या किसी भी तरह के हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।

एलाप्रेज़ को क्यों मंजूरी दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति (सीएचएमपी) ने निष्कर्ष निकाला कि अध्ययन द्वारा दिखाए गए सुधार, हालांकि, मामूली, उपचार में नैदानिक लाभ का प्रतिनिधित्व करते हैं

हंटर ने फैसला किया कि हापर सिंड्रोम के रोगियों के दीर्घकालिक उपचार में एलाप्रेज़ के लाभ अपने जोखिमों से अधिक हैं और उन्होंने सलाह दी कि एलाप्रेज़ को विपणन प्राधिकरण दिया जाए।

एल्प्रेज़ को "असाधारण परिस्थितियों में" अधिकृत किया गया है, क्योंकि चूंकि हंटर सिंड्रोम एक दुर्लभ बीमारी है, इसलिए दवा पर अधिक विस्तृत जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं है। यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमईए) हर साल किसी भी नई जानकारी की समीक्षा करेगी जो उपलब्ध हो सकती है और, यदि आवश्यक हो, तो यह सारांश अपडेट किया जाएगा।

क्या जानकारी अभी भी Elaprase के लिए प्रतीक्षित है?

Elaprase बनाने वाली कंपनी दवा के दीर्घकालिक प्रभावों की जांच करेगी और यह देखने के लिए जांच करेगी कि क्या यह दवा के खिलाफ एंटीबॉडी (विशेष प्रोटीन) का उत्पादन करने के लिए शरीर को उत्तेजित करता है। कंपनी 5 वर्ष से कम उम्र के रोगियों में दवा की प्रभावकारिता की भी जांच करेगी और फेफड़ों, हृदय या रक्त वाहिकाओं पर संभावित प्रभावों की जांच करेगी।

एल्प्रेज़ के सुरक्षित उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

एल्प्रेज़ बनाने वाली कंपनी हंटर सिंड्रोम के रोगियों की दीर्घकालिक जांच के साथ दवा की सुरक्षा की निगरानी करेगी, जिसमें महिला रोगियों में दवा के प्रभावों का विश्लेषण और यह निर्धारित करने के लिए एक अध्ययन शामिल होगा कि क्या इसका उपयोग किया जा सकता है मरीजों के घर पर सुरक्षित।