एल्डुरज़ाइम - लारोनिडेज़

अल्दुराज़ेमे क्या है?

Aldurazyme जलसेक (phleboclysis) के लिए एक समाधान है जिसमें सक्रिय पदार्थ लारोनिडेस होता है।

एल्डुरज़िम का उपयोग किस लिए किया जाता है?

Aldurazyme रोग के गैर-न्यूरोलॉजिकल अभिव्यक्तियों (मस्तिष्क या नसों से संबंधित नहीं) के उपचार के लिए, म्यूकोपॉलीसैक्रिडोसिस I (MPS-I, α-L-iduronidase की कमी) के एक पुष्टि निदान के साथ रोगियों में संकेत दिया गया है। MPS I एक दुर्लभ वंशानुगत बीमारी है जिसमें α-L-iduronidase की एंजाइमिक गतिविधि का स्तर सामान्य से बहुत कम है। नतीजतन, कुछ पदार्थों (ग्लाइकोसामिनोग्लाइकेन्स) का कोई क्षरण नहीं होता है, जो शरीर के अधिकांश अंगों में जमा होते हैं और उन्हें नुकसान पहुंचाते हैं। एमपीएस I के गैर-न्यूरोलॉजिकल अभिव्यक्तियों में बढ़े हुए यकृत, संयुक्त कठोरता हो सकती है जिसके परिणामस्वरूप आंदोलन में कठिनाई, फेफड़ों की मात्रा में कमी, हृदय रोग और नेत्र रोग हो सकते हैं। क्योंकि एमपीएस के रोगियों की संख्या कम है, इसलिए इस बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और 14 फरवरी 2001 को एल्दुरज़ाईम को एक अनाथ औषधीय उत्पाद (दुर्लभ बीमारियों के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) के रूप में नामित किया गया था। दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है। चिकित्सा।

Aldurazyme का उपयोग कैसे किया जाता है?

Aldurazyme थेरेपी की देखरेख MPS I या अन्य विरासत में मिली चयापचय बीमारियों वाले रोगियों के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सक द्वारा की जानी चाहिए। Aldurazyme को अस्पतालों या क्लीनिकों में प्रशासित किया जाना चाहिए जहां पुनर्जीवन उपकरण उपलब्ध हैं और एलर्जी प्रतिक्रियाओं को रोकने के लिए जलसेक से पहले अन्य दवाओं का प्रशासन किया जा सकता है। Aldurazyme को सप्ताह में एक बार अंतःशिरा जलसेक के रूप में प्रशासित किया जाना चाहिए और दीर्घकालिक चिकित्सा के लिए संकेत दिया जाता है।

अल्दुराज़ेमे कैसे काम करता है?

Aldurazyme, लैरोनिडेज़ में सक्रिय पदार्थ, मानव एंजाइम α-L-idurididase की एक प्रति है। यह "पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी" के रूप में जाना जाता है एक विधि द्वारा निर्मित होता है: एंजाइम एक सेल द्वारा निर्मित होता है जिसमें एक जीन (डीएनए) पेश किया गया है जो इसे लारोनिडेस पैदा करने में सक्षम बनाता है, जिसका उपयोग "एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी" के रूप में किया जाता है। इसका मतलब है MPS I के साथ रोगियों में लापता एंजाइम की जगह। MPS I के लक्षण बहुत नियंत्रित हैं, जिसके परिणामस्वरूप रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार हुआ है।

अल्दुराज़ेमे पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?

Aldurazyme की तुलना 5 वर्ष से अधिक आयु के 45 रोगियों में प्लेसबो (एक डमी उपचार) के साथ की गई और म्यूकोपॉलीसैक्रिडोसिस I (MPS-I) की पुष्टि निदान के साथ किया गया। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय महत्वपूर्ण क्षमता (सीवीएफ, फुफ्फुसीय प्रभावकारिता का एक उपाय) के लिए मजबूर किया गया था और दूरी के मरीज छह मिनट तक चल सकते हैं। इन मूल्यों को चिकित्सा के 26 सप्ताह पहले और बाद में मापा गया था। इसके बाद यह अध्ययन चार साल तक चलता रहा और सभी रोगियों का इलाज अल्दुराज़ेमे के साथ किया गया। Aldurazyme का अध्ययन पांच वर्ष से कम आयु के 20 बच्चों में किया गया है जिन्हें एक वर्ष के लिए Aldurazyme दिया गया है। अध्ययन ने दवा की सुरक्षा पर अनिवार्य रूप से ध्यान केंद्रित किया, लेकिन मूत्र और जिगर के आकार में जीएजी के स्तर को कम करने की अपनी क्षमता को भी मापा।

पढ़ाई के दौरान अल्दुराज़ेमे को क्या फायदा हुआ?

अध्ययन से पता चला कि अल्दुराज़ेमी ने 26 सप्ताह के बाद चलने के लिए मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता (सीवीएफ) और रोगियों की क्षमता दोनों में सुधार किया और इसका असर चार साल तक बना रहा। पांच साल से कम उम्र के बच्चों में, अल्दुराज़ेमी ने मूत्र में ग्लाइकोसामिनोग्लाइकेन के स्तर को लगभग 60% कम कर दिया और इलाज किए गए बच्चों में से आधे का अध्ययन के अंत में सामान्य आकार का जिगर था।

Aldurazyme के साथ जुड़ा जोखिम क्या है?

Aldurazyme के साथ देखे जाने वाले अधिकांश दुष्प्रभाव दवा के बजाय जलसेक के कारण होने वाली प्रतिक्रियाएं हैं। उनमें से कुछ गंभीर हैं, लेकिन अवांछनीय प्रभावों की संख्या समय के साथ कम हो जाती है। पांच साल से अधिक उम्र के रोगियों (दस में से एक से अधिक) में देखे जाने वाले अल्दुरज़ाइम के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव सिरदर्द, मतली, पेट में दर्द (पेट में दर्द), दाने, आर्थ्रोपैथी (संयुक्त अध: पतन), आर्थ्राल्जिया है (जोड़ों में दर्द), पीठ में दर्द, हाथ पैरों में दर्द (हाथ और पैर), निस्तब्धता, पायरिया (बुखार) और जलसेक स्थल पर प्रतिक्रियाएं। पांच साल से छोटे रोगियों में, सबसे आम दुष्प्रभाव रक्तचाप में वृद्धि, ऑक्सीजन संतृप्ति (फेफड़ों के कार्य की प्रभावशीलता का एक उपाय), टैचीकार्डिया (हृदय गति में वृद्धि), पाइरेक्सिया और ठंड लगना है। Aldurazyme के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज पत्रक देखें। Aldurazyme प्राप्त करने वाले मरीजों में अक्सर एंटीबॉडी (दवा के जवाब में उत्पन्न प्रोटीन) विकसित होते हैं, लेकिन दवा के सुरक्षा और प्रभावकारिता पर इन एंटीबॉडी का क्या प्रभाव हो सकता है, यह अभी तक पूरी तरह से ज्ञात नहीं है। Aldurazyme का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जिनके पास गंभीर एलर्जी प्रतिक्रियाएं हो सकती हैं (जैसे कि एनाफिलेक्टिक प्रतिक्रिया) लारोनिडेस या अन्य excipients के लिए।

अल्दुराज़ेमे को मंजूरी क्यों दी गई है?

मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों के लिए समिति (CHMP) ने फैसला किया कि Aldurazyme प्रभावी रूप से MPS I के लक्षणों को नियंत्रित करेगा। समिति ने निर्णय लिया कि Aldurazyme का लाभ रोगियों में दीर्घकालिक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के जोखिमों को दूर करता है। MPS I. की पुष्टि निदान के साथ समिति ने औषधीय उत्पाद के लिए विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की। Aldurazyme को "असाधारण परिस्थितियों में" अधिकृत किया गया है, जिसका अर्थ है कि क्योंकि यह एक दुर्लभ बीमारी का इलाज करने के लिए उपयोग किया जाता है, इसलिए दवा पर अधिक विस्तृत जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं है। यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी हर साल उपलब्ध नई जानकारी की समीक्षा करेगी और यदि आवश्यक हो, तो इस सारांश को अपडेट करें।

क्या जानकारी अभी भी Aldurazyme के लिए प्रतीक्षित है?

Aldurazyme का उत्पादन करने वाली कंपनी जलसेक प्रतिक्रियाओं और एंटीबॉडी विकास को देखकर दवा लेने वाले रोगियों की निगरानी करेगी।

अन्य जानकारी:

यूरोपीय आयोग ने 10 जून, 2003 को यूरोपियन यूनियन के लिए एल्डुरज़ाइम के लिए पूरे यूरोपियन यूनियन में एक विपणन प्राधिकरण को मान्य किया। विपणन प्राधिकरण का नवीनीकरण 10 जून 2008 को किया गया था। अल्दुराज़िमे के अनाथ औषधीय उत्पादों के लिए समिति की राय के सारांश के लिए, यहाँ क्लिक करें। Aldurazyme के पूर्ण EPAR संस्करण के लिए, यहाँ क्लिक करें ।

इस सारांश का अंतिम अद्यतन: 06-2009