सेर्देल्गा - एलीग्लस्टैट

Cerdelga - eliglustat क्या है और इसके लिए क्या है?

Cerdelga एक दवा है जो टाइप 1 गौचर रोग के साथ वयस्क रोगियों के दीर्घकालिक उपचार के लिए संकेत दिया जाता है। Gaucher रोग एक दुर्लभ वंशानुगत विकार है जिसमें ग्लूकोसेरेब्रोसिडेज (जिसे बीटा-ग्लूकोसिडेसिड एसिड भी कहा जाता है) नामक एंजाइम की कमी देखी जाती है।, जो सामान्य परिस्थितियों में एक वसा को ग्लूकोसेलेरसेमाइड (या ग्लूकोसेरेब्रोसाइड) कहते हैं। एंजाइम की अनुपस्थिति में, वसा शरीर में जमा होता है, आमतौर पर यकृत, प्लीहा और हड्डियों में। परिणाम रोग के विशिष्ट लक्षण हैं: एनीमिया (लाल रक्त कोशिकाओं की कम संख्या), थकान, चोट और रक्तस्राव की प्रवृत्ति, बढ़े हुए प्लीहा और यकृत, हड्डी में दर्द और फ्रैक्चर। Cerdelga का उपयोग टाइप 1 गौचर रोग के रोगियों में किया जाता है, जो कि यकृत, प्लीहा और हड्डियों को प्रभावित करता है। इसका उपयोग उन व्यक्तियों में किया जाता है जो इसे सामान्य गति से मेटाबोलाइज करते हैं (यानी तथाकथित "मध्यवर्ती" या "व्यापक" मेटाबोलाइज़र) या धीमी गति ("धीमी चयापचय") में। क्योंकि गौचर रोग के रोगियों की संख्या कम है, इसलिए इस बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और 4 दिसंबर 2007 को सेर्देल्गा को "अनाथ चिकित्सा" (दुर्लभ बीमारियों में इस्तेमाल होने वाली दवा) के रूप में वर्गीकृत किया गया है। सेर्देल्गा में सक्रिय एलिगुलेट होता है।

Cerdelga - eliglustat का उपयोग कैसे किया जाता है?

सेर्देल्गा मुंह द्वारा ली जाने वाली कैप्सूल (84 मिलीग्राम) के रूप में उपलब्ध है। दवा केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है और थेरेपी शुरू की जानी चाहिए और उसके बाद एक चिकित्सक का अनुभव किया जाना चाहिए जो गौचर रोग के प्रबंधन में अनुभवी है। सेर्देल्गा के साथ इलाज शुरू करने से पहले, रोगियों के जीव में औषधीय उत्पाद के चयापचय की गति निर्धारित करने के लिए एक परीक्षण करना आवश्यक है (यानी यह निर्धारित करने के लिए कि क्या वे धीमे, मध्यवर्ती या व्यापक मेटाबोलाइज़र हैं)। औषधीय उत्पाद को उन रोगियों को नहीं दिया जाना चाहिए जो इसे बहुत उच्च दर (तथाकथित "अल्ट्राफास्ट मेटाबोलाइज़र") में चयापचय करते हैं या उन विषयों पर जिनकी औषधीय उत्पाद को चयापचय करने की क्षमता है या जहां चयापचय के साथ चयापचय की दर निर्धारित नहीं की गई है, अज्ञात है। विशेष परीक्षण। सेर्देल्गा की अनुशंसित खुराक सामान्यीकृत चयापचय गतिविधि (मध्यवर्ती या व्यापक चयापचयों) के साथ रोगियों में दिन में दो बार एक कैप्सूल है। उन रोगियों में जिनके जीव धीरे-धीरे दवा को धीमा कर देते हैं (धीमी मेटाबोलाइज़र), अनुशंसित खुराक दिन में एक बार एक कैप्सूल है। अधिक जानकारी के लिए, पैकेज पत्रक देखें।

Cerdelga - eliglustat कैसे काम करता है?

सेर्देल्गा में सक्रिय पदार्थ, एलीग्लस्टैट, ग्लूकोसिलेराइड के उत्पादन में शामिल एक एंजाइम की कार्रवाई को अवरुद्ध करके काम करता है। क्योंकि तिल्ली, यकृत और हड्डी जैसे अंगों में इस वसा का संचय टाइप 1 गौचर रोग के लक्षणों के लिए जिम्मेदार है, इसके उत्पादन को कम करने से इस तरह के अंगों में इसके संचय को सीमित करने में योगदान होता है, इसलिए यह बेहतर काम करता है।

पढ़ाई के दौरान सेर्देल्गा - एलीग्लस्टैट को क्या फायदा हुआ?

सेर्देल्गा को दो मुख्य अध्ययनों में गौचर रोग के उपचार में प्रभावी दिखाया गया है। पहला अध्ययन, जिसमें मुख्य रूप से तिल्ली के आकार में कमी की जांच की गई थी, जिसमें टाइप 1 गौचर रोग के 40 पहले से अनुपचारित रोगियों ने भाग लिया था। एलीग्लस्टैट के साथ इलाज किए जाने वाले विषयों में प्लेसबो (एक डमी उपचार) के साथ इलाज के 9 महीने बाद इलाज किए गए रोगियों में 2% वृद्धि की तुलना में तिल्ली के आकार में 28% की कमी देखी गई। सेर्देल्गा के साथ इलाज किए गए रोगियों ने भी रोग के अन्य लक्षणों में सुधार दिखाया, जिसमें जिगर के आकार में कमी और हीमोग्लोबिन के स्तर में वृद्धि (लाल रक्त कोशिकाओं में पाया जाने वाला प्रोटीन जो शरीर में ऑक्सीजन पहुंचाता है) शामिल हैं। सेर्देल्गा की प्रभावकारिता को एक अन्य अध्ययन में भी दिखाया गया था जिसमें टाइप 1 गौचर रोग के 160 रोगियों को शामिल किया गया था, पहले एक अनुपस्थित एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के साथ इलाज किया गया था और जिसमें रोग के लक्षण नीचे थे नियंत्रण। कुछ रोगियों को सेर्देल्गा के साथ इलाज किया गया था, जबकि अन्य को एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के साथ इलाज किया गया था। इस अध्ययन से पता चला है कि एक साल के उपचार के बाद, रोग 94% रोगियों की तुलना में सेर्डेलगा के साथ इलाज किए गए 85% विषयों में स्थिर रहा, जो एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के साथ जारी रहे।

Cerdelga - eliglustat के साथ जुड़ा जोखिम क्या है?

Cerdelga के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 लोगों में 1 से अधिक को प्रभावित कर सकता है) दस्त है, जो 100 में से लगभग 6 रोगियों को प्रभावित करता है। अधिकांश दुष्प्रभाव हल्के और क्षणिक हैं। सेर्देल्गा के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें। सेर्देल्गा को कुछ औषधीय उत्पादों के साथ संयोजन में नहीं लिया जाना चाहिए जो शरीर को इसे नीचा दिखाने की क्षमता के साथ हस्तक्षेप कर सकते हैं, क्योंकि यह हस्तक्षेप रक्त में सेर्देल्गा के स्तर को प्रभावित कर सकता है। सीमाओं की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

सेर्देल्गा - एलीग्लस्टैट को क्यों मंजूरी दी गई है?

एजेंसी की कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि सेर्देल्गा के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए। सेरडेल्गा को पहले से अनुपचारित रोगियों में टाइप 1 गौचर रोग के बहुमत में रोग के लक्षणों को सुधारने में प्रभावी होने के साथ-साथ पहले से एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के साथ इलाज किए गए अधिकांश रोगियों में रोग को स्थिर बनाए रखने में प्रभावी दिखाया गया है। हालांकि, रोगियों के एक अल्पसंख्यक (लगभग 15%) जिन्होंने एक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी से सेर्देल्गा में स्विच किया, एक वर्ष के उपचार के बाद बेहतर प्रतिक्रिया नहीं दी। इन रोगियों के लिए, अन्य उपचार विकल्पों पर विचार किया जाना चाहिए। रोग की प्रगति को समय-समय पर उन सभी रोगियों में देखा जाना चाहिए जो एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी से सेर्देल्गा में स्विच करते हैं। सुरक्षा के बारे में, हालांकि अवांछनीय प्रभाव ज्यादातर हल्के और क्षणिक थे, सीएचएमपी ने लंबे समय में दवा की सुरक्षा की जांच करने की सिफारिश की।

Cerdelga - eliglustat के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि सेर्डेलगा का उपयोग यथासंभव सुरक्षित रूप से किया जाए। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा विशेषताओं को उत्पाद विशेषताओं और सारडेल्गा के पैकेज पैकेज में शामिल किया गया है, जिसमें स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं। इसके अलावा, कंपनी जो Cerdelga का विपणन करती है, वह डॉक्टरों और रोगियों को सूचना सामग्री उपलब्ध कराएगी ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि केवल 1 प्रकार की गौचर बीमारी वाले लोगों का Cerdelga के साथ इलाज किया जाता है और यह दवा अन्य दवाओं के संयोजन में उपयोग नहीं की जाती है जो कि काफी बदल जाती हैं। रक्त में स्तर। सभी रोगियों को जो सेर्डेलगा निर्धारित किया जाएगा, उन्हें एक अलर्ट कार्ड प्राप्त होगा। कंपनी दवा के दीर्घकालिक सुरक्षा का आकलन करने के लिए सेर्देल्गा के साथ इलाज किए गए रोगियों का रिकॉर्ड भी रखेगी। अधिक जानकारी जोखिम प्रबंधन योजना के सारांश में पाई जा सकती है।

Cerdelga - eliglustat के बारे में अधिक जानकारी

19 जनवरी 2015 को, यूरोपीय आयोग ने सेर्देल्गा के लिए वैध एक विपणन प्राधिकरण को पूरे यूरोपीय संघ में मान्य किया। सेर्देल्गा के साथ इलाज के बारे में अधिक जानकारी के लिए, पैकेज लीफलेट (EPAR का हिस्सा भी) पढ़ें या अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट से संपर्क करें। सेर्देल्गा से संबंधित अनाथ औषधीय उत्पादों के लिए समिति की राय का सारांश एजेंसी की वेबसाइट पर उपलब्ध है: ema.Europa.eu/Find दवा / मानव दवा / दुर्लभ रोग पदनाम। इस सार का अंतिम अद्यतन: 01-2015