रविकि - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटिरेटो

रविकी क्या है - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटिरेटो?

रवेक्टी एक दवा है जिसका उपयोग वयस्कों और दो महीने या उससे अधिक उम्र के बच्चों में यूरिया चक्र विकारों के दीर्घकालिक उपचार के लिए किया जाता है, जब बीमारी को केवल आहार परिवर्तन के साथ प्रबंधित नहीं किया जा सकता है। कुछ यकृत एंजाइमों की कमी के कारण यूरिया चक्र विकारों के रोगी शरीर से अपशिष्ट नाइट्रोजन को समाप्त करने में असमर्थ हैं। शरीर में, अपशिष्ट नाइट्रोजन अमोनिया में बदल जाता है, जो संचित होने पर हानिकारक होता है। रवेक्टि का उपयोग निम्नलिखित एंजाइमों में से एक या अधिक की कमी वाले रोगियों में किया जाता है: कार्बामॉयल फॉस्फेट सिंथेज़ I, ऑर्निथिन कार्बामाइलट्रांसफेरेज़, आर्गिनोसोनेट सिंटेज़, आर्गिनोसोनेटिनेट लाइसेज़, आर्गिनेज I और ऑर्निथिन ट्रांसलोकेज़।

Ravicti में सक्रिय संघटक ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटिरेट होता है।

क्योंकि यूरिया चक्र विकारों के रोगियों की संख्या कम है, इसलिए इन रोगों को "दुर्लभ" माना जाता है और 10 जून 2010 को रविकि को "अनाथ दवा" (दुर्लभ बीमारियों में इस्तेमाल होने वाली दवा) के रूप में वर्गीकृत किया गया है।

रवेक्टि - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटिरेटो का उपयोग कैसे करें?

रेविकी एक तरल (1.1 ग्राम / एमएल) के रूप में मौखिक रूप से या एक ट्यूब के माध्यम से ली जाती है जो नाक से होकर पेट तक पहुंच जाती है या पेट से पेट तक पहुंच जाती है। यह केवल एक डॉक्टर के पर्चे के साथ प्राप्त किया जा सकता है और एक डॉक्टर द्वारा निर्धारित किया जाना चाहिए जो यूरिया चक्र विकारों वाले रोगियों के उपचार में अनुभव करता है।

प्रोटीन नाइट्रोजन का एक स्रोत है, इसलिए रविकि को नाइट्रोजन के सेवन को कम करने के लिए एक विशेष कम-प्रोटीन आहार के सहयोग से उपयोग किया जाना चाहिए और कुछ मामलों में, भोजन की खुराक (दैनिक प्रोटीन के सेवन के आधार पर) की आवश्यकता होती है विकास और विकास)।

Ravicti की खुराक मरीज के आहार, ऊँचाई और वजन पर निर्भर करती है। उपचार के दौरान, दैनिक खुराक को समायोजित करने के लिए नियमित रक्त परीक्षण किया जाना चाहिए। रवेक्टी की दैनिक खुराक को समान मात्रा में विभाजित किया जाना चाहिए और प्रत्येक भोजन के साथ प्रशासित किया जाना चाहिए। अधिक जानकारी के लिए, उत्पाद विशेषताओं (EPAR का हिस्सा) का सारांश देखें।

रविकि के साथ उपचार जीवन भर आवश्यक हो सकता है, जब तक कि रोगी को यकृत प्रत्यारोपण सफल न हो जाए

रविकि - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटिरेटो कैसे काम करता है?

रेविक्टी, ग्लिसरॉल फेनिलब्युटिरेट में सक्रिय पदार्थ, शरीर में फेनिलसेटेट में परिवर्तित हो जाता है। फिनाइलसेटेट प्रोटीन में मौजूद अमीनो एसिड ग्लूटामाइन के साथ मिलकर, जिसमें नाइट्रोजन होता है, एक ऐसे पदार्थ का निर्माण करता है जिसे गुर्दे द्वारा शरीर से समाप्त किया जा सकता है। यह शरीर में नाइट्रोजन के स्तर को कम करता है, जिससे उत्पादित अमोनिया की मात्रा कम हो जाती है।

पढ़ाई के दौरान रविकि - ग्लिसरोलो फेनिलब्यूटिरेटो से क्या लाभ हुआ है?

यूरिया चक्र विकारों के साथ 88 वयस्कों का एक अध्ययन रवेक्टी के साथ सोडियम फेनिलब्यूटाइरेट (यूरिया चक्र विकारों के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली एक अन्य दवा) की तुलना में है। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय 4 सप्ताह के उपचार के बाद रक्त में अमोनिया के स्तर में परिवर्तन था। अध्ययन से पता चला कि रवेक्टी कम से कम रक्त में अमोनिया के स्तर को नियंत्रित करने के लिए तुलनात्मक दवा के रूप में प्रभावी है: अनुमानित औसत अमोनिया स्तर रविकी के साथ इलाज किए गए रोगियों में प्रति लीटर लगभग 866 माइक्रोमीटर और सोडियम के साथ इलाज किए गए रोगियों में 977 माइक्रोम प्रति लीटर है। phenylbutyrate। सहायक अध्ययनों के अतिरिक्त आंकड़ों से 2 महीने और उससे अधिक उम्र के बच्चों में रविकी के समान प्रभाव दिखाई दिए हैं।

रविकि से संबंधित जोखिम क्या है - Glicerolo Fenilbutirrato?

रैविक्टी की सबसे आम प्रतिकूल घटनाएं (जो 100 में 5 से अधिक लोगों को प्रभावित कर सकती हैं) दस्त, पेट फूलना (गैस पास), सिरदर्द, भूख में कमी, उल्टी, थकान, बीमार महसूस करना और त्वचा की असामान्य गंध है।

रवेक्टी का उपयोग तीव्र हाइपरमोनामिया (अचानक रक्त में अमोनिया के स्तर में वृद्धि) के इलाज के लिए नहीं किया जाना चाहिए। रेविकी और सीमाओं के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

रविकि - ग्लिसरोलो फेनिलब्यूटिरेटो को क्यों मंजूरी दी गई है?

एजेंसी की कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि रविकि के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए।

यूरिया चक्र विकारों के रोगियों में रक्त में अमोनिया के स्तर को कम करने के लिए रवेक्टी को प्रभावी दिखाया गया है। रविकि एक निरंतर-जारी दवा है, जिसका अर्थ है कि सक्रिय पदार्थ पूरे दिन लगातार जारी किया जाता है। इसलिए, यहां तक कि अपशिष्ट नाइट्रोजन का उन्मूलन लगातार होता है और इससे पूरे दिन रक्त अमोनिया के स्तर का बेहतर नियंत्रण होता है। उसी कारण से, रवेक्टि का उपयोग तीव्र हाइपरमोनमिया के इलाज के लिए नहीं किया जाना चाहिए, जिसके लिए तेजी से कार्य करने वाले उपचार की आवश्यकता होती है।

इसके अलावा, जैसा कि यह तरल निर्माण में उपलब्ध है, समिति ने पाया है कि रविकी अधिक स्वीकार्य हो सकती है, विशेष रूप से बच्चों के लिए, भोजन में जोड़े जाने वाले अन्य दानेदार औषधीय उत्पादों की तुलना में; तरल निर्माण उन रोगियों में भी अपने ट्यूब प्रशासन की सुविधा देता है जो तंत्रिका संबंधी समस्याओं के कारण निगलने में असमर्थ हैं।

रविकी के अवांछित प्रभाव मुख्य रूप से आंत द्वारा वहन किए गए थे और उन्हें प्रबंधनीय माना गया था। हालांकि, रविकी की दीर्घकालिक सुरक्षा पर आगे के आंकड़ों का इंतजार है।

रविकि के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं - ग्लिसरॉल फेनिलब्यूटिरेटो?

यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि रविकि का उपयोग यथासंभव सुरक्षित रूप से किया जाता है। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा विशेषताओं को उत्पाद विशेषताओं के सारांश और रैवेक्टी के पैकेज लीफलेट में शामिल किया गया है, जिसमें स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों और रोगियों द्वारा बरती जाने वाली उचित सावधानियां शामिल हैं।

इसके अलावा, कंपनी जो रवेक्टि का विपणन करती है, दवा के लाभ और दीर्घकालिक सुरक्षा के बारे में अधिक जानकारी प्राप्त करने के लिए रोगियों की एक रजिस्ट्री स्थापित करेगी।