नेप्लेट - रोमिप्लोस्टिम

Nplate क्या है?

Nplate इंजेक्शन के लिए एक समाधान तैयार करने के लिए एक पाउडर है। इसमें सक्रिय पदार्थ रोमिलोस्टिम होता है।

Nplate किसके लिए उपयोग किया जाता है?

एनटीपी का उपयोग क्रोनिक इम्यून थ्रोम्बोसाइटोपेनिक पुरपुरा (पीटीआई) के साथ वयस्कों में किया जाता है, एक बीमारी जिसमें रोगी की प्रतिरक्षा प्रणाली प्लेटलेट्स (रक्त घटक जो जमावट में योगदान करते हैं) को नष्ट कर देती है। पीटीआई वाले मरीजों में प्लेटलेट्स कम होता है और रक्तस्राव का खतरा होता है।

Nplate का उपयोग उन रोगियों में किया जाता है जिन्हें पहले से ही कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स या इम्युनोग्लोबुलिन जैसी दवाओं के साथ इलाज किया गया है और जहां तिल्ली को हटा दिया गया है, अगर इन उपचारों ने काम नहीं किया है। दवा का उपयोग उन रोगियों में भी माना जा सकता है जिनका इलाज पीटीआई के लिए किया गया है, जिनके पास तिल्ली है और सर्जरी नहीं कर सकते हैं। प्लीहा एक अंग है जो प्लेटलेट्स के विनाश में भाग लेता है।

क्योंकि पीटीआई के रोगियों की संख्या कम है, इसलिए बीमारी को 'दुर्लभ' माना जाता है, और 27 मई, 2005 को Nplate को एक 'अनाथ दवा' (दुर्लभ बीमारियों के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।

दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

Nplate का उपयोग कैसे किया जाता है?

एनटीपी के साथ उपचार की निगरानी एक डॉक्टर द्वारा की जानी चाहिए, जिसके पास रक्त रोगों के उपचार में अनुभव है।

त्वचा के नीचे इंजेक्शन के साथ सप्ताह में एक बार एनपीएल दिया जाना चाहिए। प्रारंभिक खुराक रोगी के वजन पर निर्भर करता है और फिर वांछित स्तरों पर प्लेटलेट काउंट को बनाए रखने के लिए प्रत्येक सप्ताह समायोजित किया जाता है। प्लेटलेट्स बहुत अधिक स्तर तक पहुंचने पर उपचार को रोका जा सकता है।

प्लेटलेट काउंट रक्तस्राव के जोखिम को कम करने के लिए पर्याप्त पर्याप्त स्तर तक नहीं पहुंचने पर अधिकतम खुराक पर चार सप्ताह के उपचार के बाद एनटीपी थेरेपी को बंद कर देना चाहिए। एनटीपी का उपयोग उन रोगियों में सावधानी के साथ किया जाना चाहिए जिन्हें जिगर या गुर्दे की समस्या है, क्योंकि इस समूह में इसका औपचारिक रूप से अध्ययन नहीं किया गया है।

Nplate कैसे काम करता है?

एनप्लेट, रोमिप्लोस्टिम में सक्रिय पदार्थ, एक दवा है जो प्लेटलेट उत्पादन को उत्तेजित करती है। शरीर में, 'ट्रॉम्बोपोइटिन' नामक एक हार्मोन अस्थि मज्जा में प्लेटलेट्स के उत्पादन को उत्तेजित करता है। रोमिलपोस्टिम एक प्रोटीन बनाया जाता है (विशेष रूप से बनाया गया) ताकि उसे बांधने में सक्षम हो

ट्रोम्बोपोइटिन रिसेप्टर्स और उन्हें उत्तेजित करते हैं। थ्रोम्बोपोइटिन की कार्रवाई का अनुकरण करके, रोमिप्लोस्टिम प्लेटलेट्स के उत्पादन को उत्तेजित करता है, जिससे रक्त में प्लेटलेट की गिनती बढ़ जाती है।

रोमिप्लोस्टिम का निर्माण 'पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी' नामक एक विधि द्वारा किया जाता है: यह एक जीवाणु द्वारा निर्मित होता है जिसे एक जीन (डीएनए) प्राप्त होता है जो इसे रोमिपोस्टिम बनाने में सक्षम बनाता है।

Nplate पर क्या अध्ययन किए गए हैं?

एनप्लेट के प्रभावों का पहली बार मनुष्यों में अध्ययन करने से पहले प्रयोगात्मक मॉडल में परीक्षण किया गया था।

एनटीपी की तुलना क्रोनिक आईटीपी वाले वयस्कों में दो मुख्य अध्ययनों में प्लेसबो (एक डमी उपचार) से की गई थी। पहले अध्ययन में 63 मरीजों को पहले से ही तिल्ली हटाने के दौर से गुजरना शामिल था, लेकिन इस बीमारी को अभी तक नियंत्रित नहीं किया गया था। दूसरे अध्ययन में 62 मरीज शामिल थे जिनके पास अभी भी तिल्ली थी और जो पहले पीटीआई के लिए चिकित्सा पर थे।

दोनों अध्ययनों में, प्रभावशीलता का मुख्य उपाय उन रोगियों की संख्या थी जिनके पास लंबे समय तक चलने वाली उपचार प्रतिक्रिया थी, अर्थात 24 सप्ताह के उपचार की अवधि के अंतिम आठ हफ्तों में से कम से कम छह के लिए प्रति मिलीलीटर 50 मिलियन से अधिक प्लेटलेट काउंट, अन्य पीटीआई दवाओं की आवश्यकता के बिना। 30 मिलियन प्रति मिलीलीटर से कम प्लेटलेट की गिनती पीटीआई रोगियों को रक्तस्राव के जोखिम में डालती है, जबकि एक सामान्य स्तर 150 और 400 मिलियन प्रति मिलीलीटर के बीच होता है।

पढ़ाई के दौरान Nplate को क्या फायदा हुआ?

ब्लड प्लेटलेट काउंट बढ़ाने में प्लेसबो की तुलना में एनपीएल को अधिक प्रभावी दिखाया गया है। रोगियों के अध्ययन में, जिनमें तिल्ली को हटा दिया गया था, 38% रोगियों में प्लेसेंट (16 का 42) के साथ उपचार के लिए एक स्थायी प्रतिक्रिया थी, प्लेसीबो प्राप्त करने वाले 21 रोगियों में से कोई भी नहीं था। प्लीहा के साथ रोगियों के अध्ययन में, 61% रोगियों ने प्लेसेंटो प्राप्त करने वाले 5% रोगियों (21 में से 1) की तुलना में एनपीएल (41 में से 25) के साथ इलाज के लिए एक स्थायी प्रतिक्रिया दी थी।

Nplate के साथ जुड़ा जोखिम क्या है?

Nplate के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (10 में 1 से अधिक रोगी में देखा गया) सिरदर्द है। पैकेज के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज कैटलॉग देखें।

एनप्लेट का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए, जो एस्प्रिचिया कोली (एक जीवाणु) द्वारा उत्पादित किसी भी अन्य पदार्थ या प्रोटीन से रोमिलोप्स्टिम के लिए हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।

Nplate को क्यों मंजूरी दी गई है?

कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने उल्लेख किया कि एनपीएल की प्रभावकारिता का प्रदर्शन उन रोगियों में किया गया था जिनमें तिल्ली को हटा दिया गया था और जिन लोगों में अभी भी तिल्ली थी। हालांकि, क्योंकि प्लीहा हटाने पीटीआई के लिए एक संभावित इलाज है, समिति ने फैसला किया कि एनप्लेट केवल तिल्ली के साथ रोगियों में इस्तेमाल किया जाना चाहिए, अगर वे सर्जरी से गुजर नहीं सकते। इसलिए, CHMP ने निर्णय लिया कि Nplate के लाभ क्रोनिक इम्यून इडियोपैथिक (अज्ञातहेतुक) पुरपुरा के साथ स्प्लेनेक्टोमीकृत वयस्क रोगियों में इसके जोखिमों को पछाड़ते हैं जो अन्य उपचारों के लिए दुर्दम्य हैं और जिन्हें गैर-स्प्लेनेक्टोमीकृत वयस्क रोगियों के लिए दूसरी पंक्ति के उपचार के रूप में माना जा सकता है। जिसमें सर्जरी की जाती है। समिति ने नेप्लेट के लिए विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की।

Nplate के सुरक्षित उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

Nplate करने वाली कंपनी प्रत्येक सदस्य राज्य के डॉक्टरों को सूचना किट प्रदान करेगी। किट में Nplate की सुरक्षा और प्रभावशीलता पर जानकारी शामिल होगी और डॉक्टरों को यह याद दिलाने के लिए कि दवा का उपयोग कैसे किया जाए और रोगियों के साथ Nplate के लाभों और जोखिमों पर चर्चा की जाए। डॉक्टरों को एक 'खुराक कैलकुलेटर' भी प्राप्त होगा जो उन्हें इंजेक्शन लगाने के लिए एनटीपी के संस्करणों की गणना करने में मदद करेगा। ये वॉल्यूम कभी-कभी बहुत छोटे हो सकते हैं।