नागलज़ाइम - गलसल्फ़ेज़

नागलज़िम क्या है?

नागलज़ाइम जलसेक के लिए एक समाधान है (एक नस में ड्रिप)। सक्रिय पदार्थ गलसल्फेज़ शामिल है।

नागलज़ाइम का उपयोग किसके लिए किया जाता है?

नागलज़िमे का उपयोग म्यूकोपॉलीसैक्रिडोसिस VI (MPS VI या Maroteaux-Lamy सिंड्रोम) के रोगियों के उपचार में किया जाता है। यह रोग एरीलसल्फेटेज़ बी नामक एक एंजाइम की कमी के कारण होता है, जो शरीर में पदार्थों के अपघटन के लिए आवश्यक होता है जिसे ग्लाइकोसामिनोग्लाइकेन्स (जीएजी) के रूप में जाना जाता है। यदि एंजाइम मौजूद नहीं है, तो जीएजी कोशिकाओं में विघटित और जमा नहीं हो सकते हैं। रोग के लक्षण उभरते हैं, उनमें से सबसे छोटा है कद छोटा, बड़ा सिर और चलने में कठिनाई। आमतौर पर एक से पांच साल की उम्र के बच्चों में इस बीमारी का निदान किया जाता है।

क्योंकि एमपीएस VI के रोगियों की संख्या कम है, इसलिए बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है; नागलज़िमे को 14 फरवरी 2001 को एक "अनाथ दवा" (दुर्लभ बीमारियों के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) नामित किया गया था।

नागलज़ाइम का उपयोग कैसे किया जाता है?

नागलज़ाइम के साथ उपचार की देखरेख MPS VI या इसी तरह की बीमारियों वाले रोगियों के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सक द्वारा की जानी चाहिए। इसे चिकित्सा आपातकाल की स्थिति में पुनर्जीवन उपकरणों की उपलब्धता की उपस्थिति में प्रशासित किया जाना चाहिए।

नागलज़िमे को सप्ताह में एक बार चार घंटे के जलसेक के रूप में दिया जाता है। प्रत्येक जलसेक से पहले मरीजों को एलर्जी की प्रतिक्रिया के जोखिम को कम करने के लिए एक एंटीहिस्टामाइन लेना चाहिए और बुखार को रोकने के लिए एक दवा भी प्राप्त कर सकते हैं। हालांकि पांच साल से कम उम्र के रोगियों को नागलज़ाइम पर मुख्य अध्ययन में शामिल नहीं किया गया था, लेकिन यह महत्वपूर्ण है कि उनका इलाज ऐसे किया जाए जैसे कि वे एमपीएस VI के गंभीर रूप से पीड़ित थे।

नागलज़ाइम कैसे काम करता है?

नागलज़िम एक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी है। एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी उन रोगियों को एंजाइम प्रदान करती है जिनसे वे वंचित हैं। नागलज़िमे, गल्सुफ़ेज़ में सक्रिय पदार्थ, मानव एंजाइम आर्यलसल्फ़ैटेज़ बी की एक प्रति है। नागलज़िमे GAGs को तोड़ने और कोशिकाओं में उनके संचय को रोकने में मदद करता है। यह MPS VI के लक्षणों में सुधार कर सकता है, जिसमें इस बीमारी से पीड़ित लोग चल सकते हैं। गलसल्फेज़ को "पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी" के रूप में जाना जाता है एक विधि द्वारा निर्मित होता है: यह एक सेल से बना होता है जिसमें एक जीन (डीएनए) पेश किया गया है जो इसे एंजाइम का उत्पादन करने में सक्षम बनाता है।

नागलज़ाइम पर कौन से अध्ययन किए गए हैं?

नागलज़िमे की तुलना एक मुख्य अध्ययन में प्लेसबो (एक डमी उपचार) के साथ की गई थी, जिसमें 39 रोगियों के साथ MPS VI की उम्र पाँच से 29 वर्ष के बीच थी। प्रभावशीलता का मुख्य उपाय वह दूरी थी जो रोगियों को 24 सप्ताह के उपचार के बाद चल सकती थी।

पढ़ाई के दौरान नागलज़िमे ने क्या लाभ दिखाया है?

प्लेसबो की तुलना में नागलज़ाइम अधिक प्रभावी था। उपचार के 24 सप्ताह के बाद, औसत दूरी

12 मिनट में चलना नागलज़िम के रोगियों के साथ 109 मीटर की वृद्धि हुई, और प्लेसबो के साथ इलाज करने वालों में 18 मीटर की वृद्धि हुई।

नागलज़िमे से जुड़ा जोखिम क्या है?

अध्ययनों में, नागलज़ाइम के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (10 में 1 से अधिक रोगियों में देखा गया) कान में दर्द, श्वासनली में कठिनाई (साँस लेने में कठिनाई), सामान्य दर्द और जलसेक प्रतिक्रियाएं (जैसे बुखार, ठंड लगना, ) थीं। दाने और पित्ती)। नागलज़ाइम के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

नागलज़िमे का उपयोग उन लोगों में नहीं किया जाना चाहिए जो गल्सल्फेज़ या किसी अन्य सामग्री के प्रति हाइपरसेंसिटिव (एलर्जी) हो सकते हैं।

नागलज़िमे को क्यों मंजूरी दी गई है?

कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने यह स्थापित किया कि, प्लेसबो के साथ इलाज किए गए रोगियों की तुलना में, एमपीएस VI के रोगियों में नागलज़ाइम के साथ उपचार जैसे लाभ प्रदान करता है, उदाहरण के लिए, बेहतर गतिशीलता। नागलज़ाइम केवल एमपीएस VI के लक्षणों में थोड़ा सुधार करता है; चूंकि यह एक गंभीर बीमारी है और क्योंकि इस बीमारी से ग्रस्त अधिकांश रोगियों के लिए कोई वैकल्पिक उपचार नहीं है, इसलिए सीएचएमपी ने माना कि नागलज़िम के लाभ इसके जोखिमों को एक निदान के साथ रोगियों में दीर्घकालिक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी के संबंध में बताते हैं। पुष्टि की एमपीएस VI द्वारा। समिति ने नगलाज़िम्म के लिए विपणन प्राधिकरण देने की सिफारिश की। नागलज़िमे को "असाधारण परिस्थितियों" के तहत अधिकृत किया गया है। इसका मतलब यह है कि चूंकि बीमारी दुर्लभ है, इसलिए नागलज़ाइम पर पूरी जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं है। यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी सालाना किसी भी नई जानकारी की समीक्षा करेगी जो दवा पर उपलब्ध हो जाएगी और यदि आवश्यक हो, तो यह सारांश अपडेट किया जाएगा।

नागलज़िमे पर अभी भी क्या जानकारी का इंतजार है?

नागलज़ाइम बनाने वाली कंपनी गर्भवती और स्तनपान कराने वाली महिलाओं में नागलज़ाइम की दीर्घकालिक प्रभावकारिता और सुरक्षा की जांच करने के लिए अध्ययन कर रही है, और पांच साल से कम उम्र के बच्चों में, यह देखने के लिए कि क्या वे एंटीबॉडी (शरीर में उत्पादित प्रोटीन) नागलज़िमे के सेवन की प्रतिक्रिया जो उपचार की प्रतिक्रिया को प्रभावित कर सकती है) और दवा के दुष्प्रभावों की जाँच करें। इसके अलावा, निर्माण कंपनी लंबी अवधि में नियमित रूप से रोगियों को दी जाने वाली इष्टतम खुराक निर्धारित करने के लिए अध्ययन कर रही है।

नागलज़ाइम से जुड़े जोखिम को कम करने के लिए क्या उपाय हैं?

कंपनी जो नाग्लाज़ेमी का उत्पादन करती है, उसने दवा की सुरक्षा और दीर्घकालिक प्रभावकारिता की निगरानी के लिए एक योजना अपनाई है, जो इसके इलाज वाले रोगियों से सभी आवश्यक डेटा एकत्र करती है।