प्रतिकृति क्या है?
रेपेलगल जलसेक के लिए एक समाधान है, जिसमें सक्रिय पदार्थ एगल्सिडेज़ अल्फ़ा होता है।
क्या प्रतिकृति के लिए प्रयोग किया जाता है?
प्रतिकृति का उपयोग फैब्री रोग के रोगियों के इलाज के लिए किया जाता है, जो एक दुर्लभ वंशानुगत बीमारी है।
इस बीमारी से पीड़ित मरीजों में एंजाइम अल्फा-गैलेक्टोसिडेज ए की कमी मौजूद होती है। यह एंजाइम सामान्य रूप से लिपिड ग्लोबारियोसैलिसराइड (Gb3) को तोड़ देता है। यदि यह एंजाइम गायब है, तो जी 3 को विघटित नहीं किया जा सकता है और कोशिकाओं में जमा हो जाता है, उदाहरण के लिए गुर्दे की कोशिकाओं में।
फैब्री रोग के रोगियों में लक्षणों की एक विस्तृत श्रृंखला हो सकती है, जिसमें गंभीर विकार जैसे कि गुर्दे की विफलता, हृदय की समस्याएं और स्ट्रोक शामिल हैं।
जैसा कि फेब्री रोग के रोगियों की संख्या खराब है, इस बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और 8 अगस्त, 2000 को, रेपल को "अनाथ चिकित्सा" (दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा) के रूप में नामित किया गया था।
दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।
कैसे प्रतिकृति का उपयोग करने के लिए?
प्रतिकृति को एक डॉक्टर की देखरेख में प्रशासित किया जाना चाहिए जो फेब्री रोग या अन्य विरासत में मिली चयापचय बीमारियों के उपचार में माहिर हैं। यह प्रत्येक 2 सप्ताह में 40 मिनट के लिए 0.2 मिलीग्राम / किग्रा शरीर के वजन के अंतःशिरा जलसेक द्वारा प्रशासित किया जाता है। कुछ अध्ययनों में बच्चों को दिए गए प्रतिकृति के प्रभाव की जांच की गई थी और इसलिए यह सुझाव दिया गया था कि 7 से 18 वर्ष की आयु के बच्चों में एक ही खुराक पर प्रतिकृति का उपयोग किया जा सकता है। जिन रोगियों को गुर्दे की गंभीर समस्या है, उनके पास उपचार के लिए मामूली प्रतिक्रिया है। लंबी अवधि के उपयोग के लिए प्रतिकृति का इरादा है।
कैसे काम करता है रेप्लैगल?
रेप्लैगल एक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी है, जो एक ऐसी थेरेपी है जो रोगियों को उनकी कमी वाले एंजाइम प्रदान करती है। प्रतिकृति का उद्देश्य मानव एंजाइम अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ ए को प्रतिस्थापित करना है, जिसमें फैब्री रोग वाले लोगों की कमी है। प्रतिकृति में सक्रिय पदार्थ, अगल्सीडेस अल्फ़ा, "पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी" नामक विधि द्वारा उत्पादित मानव एंजाइम की एक प्रति है: एंजाइम एक कोशिका द्वारा निर्मित होता है जिसमें एक जीन (डीएनए) पेश किया गया है जिसे यह एंजाइम पैदा करने में सक्षम बनाता है। यह स्थानापन्न एंजाइम कोशिकाओं में इसके संचय को रोकने के लिए, Gb3 के टूटने का पक्षधर है।
रिपल्गल पर क्या अध्ययन किए गए हैं?
कुल 40 पुरुष रोगियों में से दो नैदानिक अध्ययनों में प्रतिकृति का अध्ययन किया गया है। प्रतिकृति को प्लेसिबो (एक डमी उपचार) के साथ तुलना की गई थी; एक अध्ययन में दर्द पर इसके प्रभाव को मापा गया था, जबकि एक अन्य अध्ययन में बाएं वेंट्रिकल (मायोकार्डियम) से Gb3 के उन्मूलन पर इसके प्रभाव की जांच की गई थी। 15 महिलाओं (वाहक) रोगियों का एक अध्ययन भी किया गया था।
6 और डेढ़ से 18 वर्ष के 24 बच्चों में भी प्रतिकृति का अध्ययन किया गया है।
पढ़ाई के दौरान रेप्लैगल को क्या लाभ मिला है?
6 महीने की चिकित्सा के बाद, प्लेसबो (डमी उपचार) प्राप्त करने वालों की तुलना में इलाज किए गए रोगियों में रेप्लैगल ने दर्द को काफी कम कर दिया। 11.5 ग्राम के बाएं वेंट्रिकुलर द्रव्यमान में कमी से औसतन प्रतिपल उत्पादन हुआ, जबकि प्लेसबो-उपचारित रोगियों ने 21.8 ग्राम की वृद्धि का अनुभव किया। इन परिणामों से संकेत मिलता है कि बीमारी के लक्षणों में सुधार हुआ है या बीमारी स्थिर है। महिलाओं में, प्रभाव पुरुषों में पाए जाने वाले परिणामों की तुलना में थे। जिन बच्चों को रिपल्गल के साथ 6 महीने का इलाज मिला, उनमें कार्डियक द्रव्यमान में वृद्धि नहीं देखी गई और Gb3 का रक्त स्तर कम हो गया था।
प्रतिकृति के साथ जुड़ा जोखिम क्या है?
सबसे आम दुष्प्रभाव (अध्ययन के दौरान 10 से अधिक रोगियों में देखा गया) स्वयं दवा के बजाय जलसेक के कारण होते हैं। ये मुख्य रूप से ठंड लगना, सिरदर्द, मतली, पाइरेक्सिया (बुखार), चेहरे की लालिमा और थकान (थकावट) हैं, जो आमतौर पर गंभीर नहीं होते हैं। अन्य सामान्य दुष्प्रभावों में दर्द और असुविधा शामिल है। बच्चों में रिपोर्ट किए गए साइड इफेक्ट्स वयस्कों में देखे गए समान हैं। प्रतिकृति के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।
Replagal को लेने वाले मरीजों में एंटीबॉडी विकसित हो सकती हैं (Replagal की प्रतिक्रिया के रूप में उत्पादित प्रोटीन, जो उपचार से समझौता कर सकता है)।
जिन लोगों को एल्फा या दवा के अन्य अवयवों को एगलेसिडेस (एलर्जी) हो सकता है, उनमें प्रतिकृति का उपयोग नहीं किया जाना चाहिए।
क्यों प्रतिकृति को मंजूरी दी गई है?
कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज (सीएचएमपी) ने निर्णय लिया कि फैब्री रोग के रोगियों के लिए, रेपगेल के साथ उपचार दीर्घकालिक नैदानिक लाभ देने में सक्षम है। सीएचएमपी ने निर्णय लिया कि रेपगेल के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की गई है कि इसे विपणन प्राधिकरण दिया जाए।
प्रतिकृति को "असाधारण परिस्थितियों में" अधिकृत किया गया है क्योंकि दवा पर अधिक विस्तृत जानकारी प्राप्त करना संभव नहीं था क्योंकि इसका उपयोग किसी दुर्लभ बीमारी के इलाज के लिए किया जाता है। यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमईए) हर साल उपलब्ध नई जानकारी की समीक्षा करती है और यदि आवश्यक हो, तो यह सारांश अपडेट किया जाएगा।
क्या जानकारी अभी भी प्रतिकृति के लिए प्रतीक्षित है?
5 साल की थेरेपी, अन्य खुराक, रखरखाव खुराक और बच्चों पर अध्ययन के परिणाम प्राप्त करने के लिए, जो कंपनी रेपागल बनाती है, वह दवा पर आगे की पढ़ाई करेगी।
प्रतिकृति पर अधिक जानकारी
3 अगस्त 2001 को यूरोपीय आयोग ने एक विपणन प्राधिकरण को TKT यूरोप एबी के लिए यूरोपीय संघ के लिए मान्य किया। विपणन प्राधिकरण का नवीनीकरण 3 अगस्त 2006 को किया गया था। प्रतिकृति के अनाथ औषधीय उत्पाद की स्थिति के पंजीकरण के लिए, यहां क्लिक करें।
प्रतिकृति के पूर्ण EPAR संस्करण के लिए, यहां क्लिक करें।
इस सारांश का अंतिम अद्यतन: ०२-२००
