ऑर्कम्बी - लुमाकाफ्टर / इवाकाफ्टर

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor क्या है और इसका उपयोग किस लिए किया जाता है?

ओरकांबी 12 साल या उससे अधिक उम्र के रोगियों में सिस्टिक फाइब्रोसिस का इलाज करने के लिए उपयोग की जाने वाली एक दवा है जो आनुवंशिक परिवर्तन को F508del म्यूटेशन के रूप में ले जाती है। यह उत्परिवर्तन जीन को प्रभावित करता है जो एक प्रोटीन के लिए कोड होता है, जिसे सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफटीआर) के ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टर के नियामक के रूप में जाना जाता है, जो बलगम उत्पादन और पाचन रस के नियमन में शामिल होता है। ऑर्कम्बी का उपयोग उन रोगियों में किया जाता है, जिन्हें माता-पिता दोनों से उत्परिवर्तन विरासत में मिला है और इसलिए वे CFTR जीन की दोनों प्रतियों में वाहक हैं।

सिस्टिक फाइब्रोसिस एक वंशानुगत बीमारी है जो फेफड़ों और पाचन तंत्र पर गंभीर प्रभाव डालती है। यह उन कोशिकाओं को प्रभावित करता है जो बलगम और पाचन रस का उत्पादन करती हैं। सिस्टिक फाइब्रोसिस में स्राव गाढ़ा हो जाता है और क्लॉगिंग का कारण बनता है। फेफड़ों में घने और चिपचिपा स्राव के संचय से सूजन और पुरानी संक्रमण होती है। आंत में, अग्नाशयी नलिकाओं की रुकावट भोजन के पाचन को धीमा कर देती है और अपर्याप्त विकास का कारण बनती है। ओरकांबी में सक्रिय तत्व lumacaftor और ivacaftor शामिल हैं।

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor का उपयोग कैसे किया जाता है?

Orkambi केवल सिस्टिक फाइब्रोसिस के उपचार में अनुभव के साथ एक चिकित्सक द्वारा निर्धारित किया जा सकता है। यह केवल 12 वर्ष या उससे अधिक उम्र के रोगियों के लिए निर्धारित किया जाना चाहिए, जो CFTR जीन की दोनों प्रतियों में F508del म्यूटेशन के साथ पुराने हैं।

ओरकांबी 200 मिलीग्राम लुमेकैफ्टर और 125 मिलीग्राम इवाकाफ्टर की गोलियों के रूप में उपलब्ध है। ओर्कम्बी की अनुशंसित खुराक दिन में दो बार दो गोलियां होती हैं, जिसमें वसा वाले खाद्य पदार्थों के साथ 12 घंटे लगते हैं, जैसे कि मक्खन या तेलों से तैयार भोजन, या अंडे, पनीर, नट्स, पूरे दूध या मांस वाले खाद्य पदार्थ।

जिगर की समस्याओं वाले रोगियों में या मजबूत CYP3A4 अवरोधकों के लिए जानी जाने वाली कुछ दवाओं को लेने से, ओरकांबी की खुराक को कम करना आवश्यक हो सकता है।

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor कैसे काम करता है?

सिस्टिक फाइब्रोसिस CFTR जीन के एक उत्परिवर्तन के कारण होता है। यह जीन "सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टर रेगुलेटर" (सीएफटीआर) नामक एक प्रोटीन का उत्पादन करता है, जो बलगम और पाचन रस के उत्पादन को नियंत्रित करने में शामिल होता है। ये उत्परिवर्तन सेल की सतह पर CFTR प्रोटीन के लिए चैनलों की संख्या को कम करते हैं या इसके कार्य को प्रभावित करते हैं। इन चैनलों का उपयोग कोशिकाओं के अंदर और बाहर आयनों (परमाणुओं और अणुओं को विद्युत आवेश के साथ) करने के लिए किया जाता है। यदि चैनल दोषपूर्ण हैं, तो बलगम और गैस्ट्रिक रस असामान्य रूप से गाढ़ा और चिपचिपा हो सकता है।

ओर्कांबी, ल्यूमेकाफ्टर में निहित सक्रिय तत्वों में से एक, सेल की सतह पर सीएफटीआर प्रोटीन की संख्या में वृद्धि करता है, जबकि अन्य, इवाकेफ्टर, दोषपूर्ण सीएफटीआर प्रोटीन की गतिविधि को बढ़ाता है। यह झिल्ली चैनलों के माध्यम से आयनों के परिवहन को सामान्य करता है, जिससे स्राव कम घने होते हैं।

पढ़ाई के दौरान ओर्कम्बी - लुमाकाफ्टर / इवाकाफ्टर को क्या लाभ हुआ है?

Orkambi को सीएफटीआर जीन की दोनों प्रतियों पर F508del म्यूटेशन के साथ 12 साल और उससे अधिक उम्र के 1 108 सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों के दो मुख्य अध्ययनों में फेफड़े की कार्यक्षमता में सुधार करने के लिए प्रभावी दिखाया गया है। ओरकांबी अध्ययनों में, उनकी तुलना प्लेसिबो (डमी उपचार) से की गई थी; दोनों को रोगियों को दी जाने वाली सामान्य चिकित्सा में जोड़ा गया। मुख्य प्रभावकारिता पैरामीटर मरीज के लिए पूर्वानुमानित FEV1 के प्रतिशत सुधार पर आधारित था, जो फेफड़ों के अच्छे कामकाज का एक पैरामीटर सूचक था।

पहले अध्ययन के परिणामों से पता चला है कि 24 सप्ताह के उपचार के बाद, ऑर्केम्बी लेने वाले रोगियों में प्लेसबो के साथ इलाज करने वाले लोगों की तुलना में 2.41 प्रतिशत अंकों के एफएवी 1 में औसत सुधार हुआ, जबकि यह मान 2 था। दूसरे अध्ययन में 65।

ऑर्कम्बी के साथ उपचार ने भी ऐसे एक्सर्साइज़ की संख्या में कमी की जिससे अस्पताल में भर्ती होने या एंटीबायोटिक चिकित्सा की आवश्यकता होती है। कुल मिलाकर, प्लेसबो की तुलना में एक्ससेर्बेशन की संख्या 39% कम हो गई थी।

Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor से संबंधित जोखिम क्या है?

Orkambi के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो 10 में से 1 से अधिक लोगों को प्रभावित कर सकते हैं) हैं डिस्पेनिया (सांस की तकलीफ), दस्त और मतली (बीमार महसूस करना)। गंभीर साइड इफेक्ट्स में लिवर की समस्याएं शामिल हैं जैसे कि लिवर एंजाइम, कोलेस्टेटिक हेपेटाइटिस (यकृत की सूजन के परिणामस्वरूप पित्त का संचय) और यकृत एन्सेफैलोपैथी (यकृत की समस्याओं के कारण एक मस्तिष्क रोग)। कुल मिलाकर, ये गंभीर दुष्प्रभाव नैदानिक परीक्षणों में 200 में से 1 से अधिक लोगों में हुए।

ऑर्कम्बी और सीमाओं के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

ऑर्कम्बी - लुमाकाफ्टर / इवाकाफ्टर को क्यों मंजूरी दी गई है?

एजेंसी की कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि ऑर्कम्बी के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए।

यद्यपि ओर्काम्बी के लाभकारी प्रभाव का अध्ययन किए गए अध्ययनों के अनुरूप था और सिस्टिक फाइब्रोसिस के लक्षणों के उपचार में उपयोग किए जाने वाले समान थे, वे एक दवा के लिए अनुमानित उन लोगों की तुलना में कम थे जो बीमारी के तंत्र पर इसके लक्षणों पर कार्य करते हैं। । हालांकि, F508del उत्परिवर्तन के कारण सिस्टिक फाइब्रोसिस विशेष रूप से गंभीर है, CHMP ने माना कि मनाया प्रभाव वैकल्पिक रूप से वैकल्पिक उपचार विकल्पों की कमी वाले रोगियों के लिए प्रासंगिक था। इसके अलावा, समिति ने उल्लेख किया कि 48 सप्ताह के उपचार की अवधि के लिए ओर्कम्बी के लाभों को बनाए रखा गया था। ऑर्कम्बी के अवांछनीय प्रभावों में मुख्य रूप से आंत और श्वसन कार्य शामिल थे, और आमतौर पर हल्के से मध्यम और प्रबंधनीय माना जाता था।

ओरकांबी - लुमकाफ्टर / इवाकाफ्टर के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि ओरकांबी का उपयोग यथासंभव सुरक्षित रूप से किया जाए। इस योजना के आधार पर, स्वास्थ्य संबंधी पेशेवरों और रोगियों द्वारा पालन की जाने वाली उचित सावधानियों सहित, ऑर्कांबी के लिए उत्पाद विशेषताओं और पैकेज लीफलेट के सारांश में सुरक्षा जानकारी शामिल की गई है।