कानुमा - सीबेलिपसे अल्फ़ा

कनुमा क्या है - सीबेलिपेज़ अल्फ़ा?

कानुमा एक दवा है जिसका उपयोग सभी उम्र के रोगियों के उपचार में किया जाता है, जिसमें लाइसोसोमल एसिड लाइपेस की कमी होती है, जो कि लाइसोसोमल एसिड लाइपेस नामक एक एंजाइम की कमी के कारण एक विरासत में मिली बीमारी है, जो कोशिकाओं में वसा के चयापचय के लिए आवश्यक है। जब यह एंजाइम अनुपस्थित होता है या केवल बहुत कम मात्रा में मौजूद होता है, तो वसा शरीर की कोशिकाओं में जमा हो जाती है, जिससे वृद्धि में कमी और यकृत की क्षति जैसे लक्षण दिखाई देते हैं।

जैसा कि लाइसोसोमल एसिड लाइपेस की कमी से प्रभावित रोगियों की संख्या कम है, बीमारी को "दुर्लभ" माना जाता है और 17 दिसंबर, 2010 को कानूमा को "अनाथ दवा" (दुर्लभ बीमारियों में इस्तेमाल होने वाली दवा) के रूप में वर्गीकृत किया गया है।

कनुमा में सक्रिय पदार्थ सीबेलिपेज़ अल्फ़ा होता है।

कनुमा कैसे है - सीबेलिपेज़ अल्फ़ा का उपयोग किया जाता है?

कानुमा के साथ उपचार के बाद लाइसोसोमल एसिड लाइपेज की कमी, अन्य चयापचय संबंधी विकार या यकृत रोग के उपचार में अनुभवी चिकित्सक द्वारा पालन किया जाना चाहिए। उपचार को उचित रूप से प्रशिक्षित स्वास्थ्य पेशेवर द्वारा प्रशासित किया जाना चाहिए जो चिकित्सा आपात स्थितियों (गंभीर एलर्जी सहित) का प्रबंधन करने में सक्षम है। दवा केवल एक पर्चे के साथ प्राप्त की जा सकती है।

कनुमा जलसेक के लिए समाधान के लिए एक सांद्रता के रूप में उपलब्ध है (एक नस में ड्रिप)। अनुशंसित खुराक शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम 1 मिलीग्राम है, प्रत्येक दो सप्ताह में एक बार प्रशासित किया जाना चाहिए। जलसेक 1-2 घंटे तक चलना चाहिए।

तेजी से प्रगति करने वाली बीमारी के छह महीने से छोटे रोगियों में, प्रत्येक दो सप्ताह के बजाय सप्ताह में एक बार 1 मिलीग्राम / किग्रा शरीर के वजन का संचालन किया जाता है; इन विषयों में उपचार के प्रति प्रतिक्रिया के आधार पर खुराक को सप्ताह में एक बार 3 मिलीग्राम / किग्रा शरीर के वजन तक बढ़ाया जा सकता है।

निदान के बाद कानूमा के साथ उपचार जल्द से जल्द शुरू किया जाना चाहिए और दीर्घकालिक रूप से जारी रखा जाना चाहिए।

कानूमा - सीबेलिपेज़ अल्फ़ा कैसे काम करती है?

कानुमा में सक्रिय पदार्थ, सीबेलिपेज़ अल्फ़ा, एंजाइम की एक प्रति है जो लाइसोसोमल एसिड लिपेज़ की कमी वाले रोगियों में गायब है। सेबेलिपेज़ अल्फ़ा लापता एंजाइम की जगह लेता है, वसा के चयापचय में योगदान देता है और शरीर की कोशिकाओं में उनके संचय को रोकता है।

पढ़ाई के दौरान कनुमा - सेबीलिपसे अल्फ़ा को क्या लाभ हुआ?

कानोमा का अध्ययन दो मुख्य अध्ययनों में किया गया है, जिसमें लाइसोसोमल एसिड लाइपेज की कमी के रोगियों में किया गया है। पहले अध्ययन में जीवन के पहले छह महीनों में विकास की कमी या बीमारी के तेजी से बढ़ने के अन्य लक्षणों के साथ नौ छोटे बच्चे शामिल थे। अध्ययन से पता चला कि कानूमा के साथ इलाज किए गए नौ में से छह बच्चे एक साल की उम्र तक पहुंच गए। बचे हुए सभी छह बच्चों में भी वृद्धि देखी गई।

दूसरा अध्ययन, जिसमें 66 रोगियों (बच्चों और वयस्कों) को शामिल किया गया, कनुमा की तुलना प्लेसबो (एक डमी उपचार) से की गई। प्रभावकारिता का मुख्य उपाय उन रोगियों का अनुपात था, जिनमें एएलटी नामक लिवर एंजाइम का सामान्य स्तर पांच महीने के उपचार के बाद देखा गया था। एएलटी एंजाइमों का ऊंचा स्तर जिगर की चोट का संकेत है। इस अध्ययन में, कानूमा के साथ इलाज किए गए विषयों के 31% (36 रोगियों में से 11) में एएलटी एंजाइमों का सामान्य स्तर 7% (30 के 2) की तुलना में एक प्लेसबो दिया गया था

कनुमा - सेबेलिपेसे अल्फ़ा से जुड़ा जोखिम क्या है?

कानुमा के साथ सबसे आम दुष्प्रभाव (जो लगभग 100 में से 3 रोगियों को प्रभावित कर सकते हैं) गंभीर एलर्जी प्रतिक्रियाओं के लक्षण और लक्षण हैं, जिनमें छाती की जकड़न, आंखों का लाल होना, पलकों की सूजन, सांस लेने में कठिनाई, पित्ती, सूजन, निस्तब्धता शामिल हैं। ऊष्मा, अनुनासिक निर्वहन, क्षिप्रहृदयता और श्वसन संकट। दवा के खिलाफ एंटीबॉडी भी बताई गई हैं, खासकर छोटे बच्चों में। इस मामले में, कनुमा प्रभावी रूप से कार्य नहीं कर सकती है। कनुमा के साथ रिपोर्ट किए गए सभी दुष्प्रभावों की पूरी सूची के लिए, पैकेज लीफलेट देखें।

कानुमा का उपयोग उन रोगियों में नहीं किया जाना चाहिए जिन्होंने सक्रिय पदार्थ के लिए जीवन-धमकाने वाली एलर्जी प्रतिक्रियाओं का अनुभव किया है, जिन्होंने एक रुकावट के बाद उपचार को फिर से शुरू करने के साथ भर्ती किया है। यह भी एक संभावित घातक एलर्जी वाले रोगियों को अंडे या कानूमा के किसी भी सामग्री को नहीं दिया जाना चाहिए।

क्यों किया गया है कनुमा - सेब्लीपेज़ अल्फ़ा को मंजूरी?

एजेंसी की कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने फैसला किया कि कानूमा के लाभ इसके जोखिमों से अधिक हैं और सिफारिश की है कि इसे यूरोपीय संघ में उपयोग के लिए अनुमोदित किया जाए। समिति ने लाइसोसोमल एसिड लाइपेस की कमी के लिए प्रभावी उपचारों की अनुपस्थिति और तेजी से प्रगति करने वाले रोग वाले छोटे बच्चों में मृत्यु दर को ध्यान में रखा। सीएचएमपी ने माना कि कानूमा ने छोटे बच्चों में जीवित रहने के लिए महत्वपूर्ण सुधार किए हैं और सभी उम्र के व्यक्तियों में इस बीमारी के लक्षणों को कम करने में प्रभावी दिखाया गया है। सुरक्षा के लिए, कोई बड़ी समस्या की पहचान नहीं की गई, जबकि गंभीर अवांछनीय प्रभाव दुर्लभ या प्रबंधनीय थे। हालांकि, दवा के दीर्घकालिक लाभ और सुरक्षा पर आगे के आंकड़ों की जरूरत है।

कनुमा - सेबलिपेज़ अल्फ़ा के सुरक्षित और प्रभावी उपयोग को सुनिश्चित करने के लिए क्या उपाय किए जा रहे हैं?

यह सुनिश्चित करने के लिए एक जोखिम प्रबंधन योजना विकसित की गई है कि कनुमा का यथासंभव सुरक्षित उपयोग किया जाता है। इस योजना के आधार पर, सुरक्षा विशेषताओं को उत्पाद विशेषताओं के सारांश और कनुमा के पैकेज पैकेज में शामिल किया गया है, जिसमें स्वास्थ्य पेशेवरों और रोगियों द्वारा उचित सावधानी बरती जानी चाहिए।

इसके अलावा, कंपनी, जो कानूमा का विपणन करती है, तेजी से प्रगति करने वाली बीमारी वाले शिशुओं में एक अध्ययन कर रही है और लंबी अवधि में कानूमा के लाभों और सुरक्षा के बारे में अधिक जानने के लिए सभी उम्र के रोगियों की एक रजिस्ट्री स्थापित करेगी, विशेष रूप से जोखिम के संबंध में एलर्जी प्रतिक्रियाओं और दवा के लिए एंटीबॉडी का विकास। कंपनी उन सभी चिकित्सकों को सूचना सामग्री भी प्रदान करेगी जो कनुमा को लिख सकते हैं, उन्हें रजिस्ट्री में रोगियों को भर्ती करने के लिए आमंत्रित कर सकते हैं और उन्हें संकेत दे सकते हैं कि एंटीबॉडी विकास के लिए मरीजों की निगरानी कैसे करें और उन लोगों को कैसे प्रबंधित करें जो गंभीर एलर्जी प्रतिक्रियाओं का अनुभव करते हैं।